文章核心观点 公司作为开拓能穿越血脑屏障的新型疗法的领导者，在运输载体（TV）赋能的产品组合方面取得显著进展，多个项目有积极成果和明确计划，同时公布2024年第三季度财务结果及全年运营费用指引 [2] 各部分总结 项目进展 后期和中期临床项目 - tividenofusp alfa（DNL310）：9月与FDA成功会面，明确加速批准生物制品许可申请（BLA）及后续转为完全批准的路径，拟2025年初提交BLA；同月在会议上展示1/2期研究新中期数据；全球2/3期COMPASS研究预计2024年完成入组 [3] - DNL343：在2/3期HEALEY ALS平台试验的方案G中评估，方案G入组完成 [4] - SAR443820/DNL788：10月战略合作伙伴赛诺菲通知，评估其对多发性硬化症患者血清神经丝轻链水平的安全性和有效性的K2 2期研究因未达主要和关键次要终点而终止 [4] - BIIB122/DNL151：渤健正在进行BIIB122针对早期帕金森病患者的全球2b期LUMA研究；公司已启动针对有LRRK2致病突变的帕金森病患者的全球2a期研究参与者筛选，该研究由与第三方的合作开发资助协议资助 [5] - Eclitasertib（SAR443122/DNL758）：赛诺菲正在进行其针对溃疡性结肠炎（UC）患者的2期研究 [6] 早期临床和临床前项目 - DNL126：正在进行的MPS IIIA患者开放标签1/2期研究中，长达25周给药的初步数据显示脑脊液硫酸乙酰肝素（CSF HS）水平显著降低，安全性支持继续开发；基于初步结果和积极监管环境，公司扩大研究并评估加速批准路径；该项目入选FDA的START计划 [6] - TAK-594/DNL593：1/2期研究B2队列参与者筛选正在进行 [7] - 寡核苷酸运输载体（OTV）平台：OTV:MAPT和OTV:SNCA处于新药研究申请（IND）启用阶段开发；8月公布非临床数据，证明OTV平台静脉给药后可使反义寡核苷酸（ASOs）在中枢神经系统、骨骼和心肌中广泛分布 [7] - 抗体运输载体淀粉样β（ATV:Abeta）项目：公司致力于开发下一代抗淀粉样β疗法，临床前数据显示其治疗窗口可能更宽；计划推进TfR靶向和CD98hc靶向的ATV:Abeta分子用于阿尔茨海默病开发 [8] 发现项目 - 公司运用神经退行性生物学和血脑屏障方面的专业知识，专注于TV技术赋能、针对神经退行性疾病和溶酶体贮积病的药物和平台发现与开发 [9] 财务相关 运营费用指引 - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券约12.8亿美元；公司更新2024年全年现金运营费用指引，预计较2023年增加约5 - 10%，此前指引为不超过2023年全年现金运营费用，更新与支持2025年初提交BLA及产品商业化准备等活动有关 [10] 2024年第三季度财务结果 - 2024年和2023年第三季度净亏损分别为1.072亿美元和9940万美元 [11] - 2024年第三季度无合作收入，2023年同期为130万美元，减少主要因与渤健的合作协议相关活动 [12] - 2024年和2023年第三季度总研发费用分别为9820万美元和8970万美元，增加约850万美元，主要因多个临床阶段项目成本增加及TV平台和其他项目外部费用增加，部分被临床前小分子项目剥离相关人员和外部费用减少抵消 [13] - 2024年和2023年第三季度一般及行政费用分别为2490万美元和2530万美元 [14] 其他信息 - 公司将参加11月至12月的多个投资者会议 [11] - 公司是一家生物制药公司，开发旨在穿越血脑屏障的候选产品组合，用于治疗神经退行性疾病和溶酶体贮积病 [15]