文章核心观点 - REGENXBIO公司在2024年第三季度取得了显著进展，特别是在基因疗法的研发和临床试验方面，包括RGX-202、RGX-121和ABBV-RGX-314等项目的关键里程碑[1][2][3][4][5][6][7][8][9][10][11][12][13][14][15][16][17] 项目亮点和里程碑 神经肌肉疾病 - RGX-202是一种潜在的best-in-class基因疗法，旨在通过传递一种新颖的微 dystrophin 基因来改善 Duchenne 肌肉萎缩症患者的功能和结果[3] - AFFINITY DUCHENNE 试验的最后一名患者已在剂量水平 2（关键剂量）扩展队列中接受治疗，年龄为 4-11 岁，第一例患者已在 1-3 岁队列中接受治疗[4] - REGENXBIO 是唯一在美国招募 4 岁以下 Duchenne 患者的基因疗法赞助商[4] - 公司计划本月分享完整的项目更新，包括关键试验设计和加速批准计划，以及 AFFINITY DUCHENNE 试验两个剂量水平的初始力量和功能评估数据[4] 视网膜疾病 - ABBV-RGX-314 是与 AbbVie 合作开发的潜在 first-in-class 治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病性视网膜病变（DR）的药物[5] - ALTITUDE 试验的阳性中期结果加速了与 FDA 的 End-of-Phase II 会议，预计将在本季度举行，公司预计在 2025 年上半年启动首个全球关键试验[5] - ATMOSPHERE 和 ASCENT 关键试验的入组进展顺利，预计将在 2026 年上半年支持全球监管提交[6] - 最近在 AAO 年会上展示的 Phase II 同伴眼子研究数据显示，ABBV-RGX-314 在治疗双侧湿性 AMD 患者时表现出良好的耐受性，9 个月后患者抗 VEGF 治疗负担减少了 97%，视力保持稳定[7] - AAVIATE 试验的新队列正在评估 ABBV-RGX-314 在剂量水平 4（1.5x10e12 GC/eye）下的效果，患者在剂量水平 3 下表现出 80% 的年注射率降低，50% 的患者在 6 个月内无需注射[8] 神经退行性疾病 - RGX-121 是一种潜在的 first-in-class 治疗 MPS II 的药物，公司已在 2024 年第三季度启动滚动 BLA 提交，预计将在 2025 年第一季度完成[9] - RGX-121 有望成为首个获批的 MPS II 基因疗法和一次性治疗，批准后可能会在 2025 年获得优先审评券[9] 财务结果 - 截至 2024 年 9 月 30 日，现金、现金等价物和有价证券为 2.786 亿美元，较 2023 年 12 月 31 日的 3.141 亿美元有所减少，主要原因是运营活动现金支出，部分被 2024 年 3 月完成的后续公开发行股票和预融资认股权证的 1.311 亿美元净收益所抵消[10] - 2024 年第三季度的收入为 2420 万美元，较 2023 年同期的 2890 万美元有所下降，主要原因是 Zolgensma 特许权使用费收入从 2023 年第三季度的 2840 万美元降至 2024 年第三季度的 2390 万美元[11] - 2024 年第三季度的研发费用为 5440 万美元，较 2023 年同期的 5820 万美元有所下降，主要原因是人员相关成本和早期研发活动的减少，部分被 ABBV-RGX-314 和 RGX-202 的临床试验费用增加所抵消[12] - 2024 年第三季度的总务和行政费用为 1940 万美元，较 2023 年同期的 2310 万美元有所下降，主要原因是专业服务费和其他企业管理费用的减少[13] - 2024 年第三季度的净亏损为 5960 万美元，或每股基本和稀释亏损 1.17 美元，而 2023 年同期净亏损为 6190 万美元，或每股基本和稀释亏损 1.41 美元[14] 财务指引 - REGENXBIO 预计其截至 2024 年 9 月 30 日的 2.786 亿美元现金、现金等价物和有价证券将支持其运营至 2026 年，该指引基于公司当前的运营计划，不包括可能从合作伙伴或被许可人处获得的任何重大付款[15]