文章核心观点 Tenaya Therapeutics公布2024年第三季度财报并提供公司进展更新，TN - 201基因疗法项目取得积极进展，预计年底公布数据，公司资金预计可支持运营至2025年下半年 [1][2][6] 业务和项目进展 TN - 201基因疗法 - 完成MyPEAK - 1临床试验队列1的三名患者3E13 vg/kg剂量给药，无意外事件或毒性，数据安全监测委员会建议按计划将剂量增至6E13 vg/kg [3] - 对MyPEAK - 1试验方案进行修改，包括增加基线活检、扩大参与者资格、增加剂量扩展阶段患者数量 [3] - 预计2024年12月公布队列1的中期结果，包括安全性、耐受性、心脏活检分析和心脏生物标志物变化 [3] - 9月在会议上展示与SHaRe合作研究的数据，显示MYBPC3相关儿科HCM患者疾病负担重 [3] - 7月TN - 201获美国FDA罕见儿科疾病认定，MyClimb自然史研究已招募超200名患者 [3] TN - 401基因疗法 - RIDGE - 1临床试验已启动6个临床站点，正在筛选潜在患者，RIDGE血清流行率和自然史研究已在6个国家启动超20个站点 [4] - 2024年10月获美国专利，为治疗ARVC的PKP2基因疗法项目提供治疗方法保护，预计2040年前不会过期 [4] 公司动态 - 2024年8月与硅谷银行达成4500万美元信贷安排，尚未提取资金 [5] 2024年第三季度财务亮点 - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券投资为7950万美元，预计资金可支持公司运营至2025年下半年 [6] - 研发费用为2040万美元，低于2023年同期的2310万美元；非现金股票薪酬为200万美元，高于2023年同期的190万美元 [7] - 一般及行政费用为640万美元，低于2023年同期的780万美元；非现金股票薪酬为190万美元，低于2023年同期的220万美元 [7] - 净亏损为2560万美元，合每股0.30美元，低于2023年同期的2910万美元和每股0.39美元 [7] 公司简介 Tenaya Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于开发治疗心脏病的潜在治愈疗法，管线包括TN - 201、TN - 401、TN - 301等项目 [8]