文章核心观点 - 公司将在ASH 2024会议上公布CLOVER - WaM试验中碘磷福辛I 131治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的新数据，有望成为复发/难治性患者的标准治疗方案，公司计划未来几个月向FDA提交新药申请并寻求优先审评 [1][4] 公司情况 - 公司是专注于癌症药物研发和商业化的后期临床生物制药公司，核心目标是利用其专有的磷脂药物共轭（PDC）递送平台开发下一代癌症细胞靶向治疗药物 [10] - 产品管线包括碘磷福辛I 131、临床前PDC化疗项目和多个合作PDC资产，正在开发利用α发射体和俄歇电子靶向实体瘤的放射治疗药物 [11] 产品情况 - 碘磷福辛I 131是潜在的首创新型癌症靶向剂，利用磷脂醚作为放射性共轭物，尚未在任何国家获批用于任何适应症 [2] 试验情况 - CLOVER - WaM试验评估了碘磷福辛I 131对至少接受过2种既往疗法的复发和难治性WM患者的疗效和安全性 [3] 会议情况 - 会议为第66届美国血液学会年会及博览会（ASH 2024），于2024年12月7 - 10日在加利福尼亚州圣地亚哥举行 [1] - 报告人是梅奥诊所的Sikander Ailawadhi医学博士，报告题目为“碘磷福辛I 131治疗既往治疗过的华氏巨球蛋白血症（WM）患者：国际多中心开放标签2期研究（CLOVER - WaM™）的疗效和安全性结果”，时间为12月9日下午2:45 - 4:15，地点在圣地亚哥码头万豪侯爵酒店万豪大宴会厅11 - 13，出版物编号为861 [5] - 参会者可在圣地亚哥会议中心展厅的3300号展位参观公司 [6] 行业情况 - WM是一种B细胞恶性肿瘤，美国约有26000例患者，每年新增1500 - 1900例诊断病例，约11500例患者在复发或难治性情况下需要治疗，约4700例患者需要三线或更高线治疗，约1000例患者因不符合现有疗法条件或不耐受而用尽三线治疗方案，三线或更高线治疗的潜在市场约为5700例患者 [7] - 美国FDA未批准用于BTKi治疗进展患者的治疗方案，BTKi疗法不能实现完全缓解率且需要持续治疗 [8] - 超过60%的患者使用非FDA批准的治疗方法，超过50%的患者接受与先前治疗线相同或相似的治疗，市场对像碘磷福辛I - 131这样具有新作用机制、更高深度持久缓解率和限时治疗的FDA批准新疗法有迫切需求 [9]