公司运营进展 - 公司获得美国FDA的IND批准，启动MAGNITUDE-2 Phase 3试验，研究nexiguran ziclumeran（nex-z）在遗传性转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）患者中的应用，预计年底前启动研究 [1][3] - MAGNITUDE Phase 3试验中，nex-z用于ATTR淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）的患者招募进展顺利，超出预期 [1][3] - 公司计划在2024年美国心脏协会科学会议上展示nex-z Phase 1研究的新临床数据 [1][4] - 公司正在HAELO Phase 3试验中积极筛选遗传性血管性水肿（HAE）患者，并报告了NTLA-2002 Phase 2研究的积极结果，支持其作为HAE功能性治愈的潜力 [1][5] - 公司预计在2024年底前为NTLA-3001的Phase 1/2研究首次给药，NTLA-3001是治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的体内基因插入候选药物 [1][6] 财务表现 - 截至2024年第三季度末，公司拥有约9.45亿美元的现金、现金等价物及有价证券 [1] - 2024年第三季度，公司净亏损1.357亿美元，较2023年同期的1.222亿美元有所增加 [9] - 2024年第三季度，公司研发费用为1.234亿美元，同比增长970万美元，主要由于主要项目的推进 [9] - 2024年第三季度，公司合作收入为910万美元，较2023年同期的1200万美元减少290万美元，主要由于AvenCell许可和合作协议收入的减少 [9] 技术平台扩展 - 公司正在通过新的编辑和递送技术扩展其CRISPR技术的应用范围，推进在肝脏以外的五种不同组织中的基因编辑项目，包括骨髓、大脑、肌肉、肺和眼睛 [7] - 公司正在推进多个异体平台项目，用于治疗免疫肿瘤和自身免疫疾病，其专有的异体细胞工程平台在临床前模型中避免了T细胞和NK细胞介导的排斥反应 [8] 未来计划 - 公司计划在2024年第四季度参加2024年美国心脏协会科学会议，并将在11月16日展示nex-z Phase 1研究的新数据 [4][9] - 公司预计在2024年底前启动MAGNITUDE-2 Phase 3试验的患者招募，并在2024年底前为NTLA-3001的Phase 1/2研究首次给药 [3][6]