核心观点 - INGREZZA在亨廷顿舞蹈症患者中显示出对情绪健康和精神病稳定性的积极影响 [1] - INGREZZA在减少舞蹈症方面表现出显著疗效，且在不同亚组中效果一致 [2] - INGREZZA在情绪健康方面也有改善，且未加重精神病症状 [3] 研究数据 - KINECT-HD研究显示，INGREZZA在减少舞蹈症方面显著优于安慰剂，最小二乘均值差异为-3.2 [2] - 在19个亚组中，INGREZZA在所有亚组中均优于安慰剂，最小二乘均值差异范围为-4.5至-1.6 [3] - INGREZZA在情绪健康方面的改善包括愤怒、焦虑、情绪波动等 [4] 药物信息 - INGREZZA是一种选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，用于治疗亨廷顿舞蹈症 [9] - INGREZZA每日一次，无需滴定，剂量为40 mg、60 mg和80 mg [11] - INGREZZA SPRINKLE为吞咽困难患者提供了一种替代剂型 [11] 公司背景 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于开发治疗神经系统疾病的药物 [24] - 公司产品包括治疗迟发性运动障碍和亨廷顿舞蹈症的药物，以及多个中后期临床开发阶段的化合物 [24] 研究背景 - KINECT-HD是一项三期随机双盲安慰剂对照研究，评估valbenazine在亨廷顿舞蹈症患者中的疗效和安全性 [6] - 研究使用统一亨廷顿病评定量表（UHDRS）总最大舞蹈症（TMC）评分作为主要疗效终点 [7] - 研究结果显示，valbenazine在12周治疗期间显著改善了舞蹈症症状 [7]