文章核心观点 - 2024年第三季度Ionis Pharmaceuticals每股亏损收窄，总营收超预期但同比下降，各业务板块营收有不同表现，成本下降，维持2024年财务指引，多个候选药物有进展 [1][2][9] 财务表现 盈利情况 - 2024年第三季度每股亏损95美分，小于Zacks普遍预期的1.16美元；调整后每股亏损72美分，去年同期为85美分 [1] 营收情况 - 第三季度总营收1.34亿美元，超Zacks普遍预期的1.29亿美元，同比下降7%；年初至今，公司股价下跌22.9%，行业下降3.6% [2] - 商业营收7600万美元，同比下降1.2%，未达Zacks普遍预期的8000万美元；Spinraza特许权使用费营收5700万美元，同比下降15%，未达预期的6200万美元；Wainua特许权使用费营收500万美元，第三季度销售额2300万美元，环比增长44%；其他商业营收1400万美元，去年同期为1700万美元 [2][5][6] - 研发营收5800万美元，同比下降3.3%，超Zacks普遍预期的4980万美元；合作协议营收4500万美元，去年同期为4400万美元；Wainua联合开发营收1300万美元，去年同期为1600万美元 [7] 成本情况 - 调整后运营成本2.5亿美元，同比下降4.2%，主要因2023年第三季度的一次性成本；排除该成本，运营费用因Wainua等产品的SG&A成本上升而增加；研发成本因多项后期研究结束基本持平 [8] 财务指引 - 公司维持2024年财务指引，预计总营收超5.75亿美元，调整后运营亏损小于4.75亿美元，调整后运营费用同比个位数中段增长，预计年底现金达22亿美元 [9] 产品情况 已上市产品 - Spinraza授权给百健，用于治疗脊髓性肌萎缩症，公司收取特许权使用费 [2] - Qalsody与百健共同销售，用于治疗肌萎缩侧索硬化症，2023年在美国、2024年5月在欧盟上市 [2] - Wainua与阿斯利康共同销售，2023年12月获FDA批准用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病，在美国共同销售，阿斯利康拥有美国以外独家商业化权利；欧盟审批中，预计今年出结果，本季度欧洲药品管理局人用药品委员会给出积极意见，英国已获批，阿斯利康支付3000万美元里程碑付款 [3][4] 自有候选药物 - olezarsen用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征的新药申请在FDA审评中，基于III期BALANCE研究结果，预计12月19日有最终决定，欧盟营销授权申请也在审评中；还在三项严重高甘油三酯血症后期研究中评估，预计2025年下半年出数据 [11][12] - donidalorsen用于治疗遗传性血管性水肿的新药申请本周获FDA受理，基于两项III期研究数据，预计2025年8月21日有决定，管理层期望其成为公司第二个独立商业化产品，合作伙伴大冢制药准备在欧洲提交营销授权申请 [13][14] - zilganersen用于治疗亚历山大病的III期研究预计2025年出数据，本季度获FDA快速通道资格 [14] - ION582用于治疗安吉尔曼综合征的全球关键III期研究预计2025年上半年开始，基于II期HALOS研究积极结果，已与FDA就III期REVEAL研究设计达成一致，主要终点为Bayley - 4表达性沟通 [15] 合作候选药物 - Wainua与阿斯利康合作开发用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，III期CARDIO - TTRANSform研究数据预计2026年下半年出，较之前预期推迟 [16] - pelacarsen与诺华合作，用于治疗Lp(a)驱动的心血管疾病的后期研究预计明年出数据 [17] - bepirovirsen与葛兰素史克合作，用于治疗慢性乙型肝炎病毒的两项后期研究已完成入组，预计2026年出数据 [17] 评级情况 - 公司目前Zacks评级为3（持有） [18]