文章核心观点 - 公司公布2024年第三季度财务结果并提供业务更新，其主要候选药物efruxifermin（EFX）的多项研究取得进展 [1] 公司业务进展 3期SYNCHRONY项目 - 该项目由三项正在进行的随机、安慰剂对照试验组成，评估EFX安全性和耐受性，以支持针对MASH的营销申请，基于两项2b期活检研究，共300名患者接受长达96周治疗 [2] - SYNCHRONY Outcomes（F4，代偿期）：2024年第三季度首例患者给药，患者每周注射50mg EFX或安慰剂，队列1主要组织学终点是治疗96周后纤维化改善≥1期且脂肪性肝炎无恶化的患者比例，主要结局终点是随机分组至首次发生任何指定临床事件的时间 [2] - SYNCHRONY Histology（F2 - F3）：患者每周注射28mg、50mg EFX或安慰剂，队列1主要组织学终点是治疗52周后纤维化改善≥1期且MASH缓解的患者比例，所有患者将评估长达240周的长期临床结局，52周主要组织学终点结果预计2027年上半年公布 [2] - SYNCHRONY Real - World（F1 - F4）：招募MASH或MASLD患者，每周注射50mg EFX或安慰剂，主要终点安全性和耐受性将在治疗52周后评估，结果预计2026年公布 [2] 2b期SYMMETRY研究 - 评估EFX对MASH导致的代偿期肝硬化（F4）患者的疗效和安全性，患者接受28mg、50mg EFX或安慰剂治疗长达96周，所有计划的治疗结束活检已完成，患者继续进行治疗结束后30天的随访评估，96周结果预计2025年2月公布 [3] 财务情况 - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和短期及长期有价证券为7.871亿美元，预计现有资金足以支持3期SYNCHRONY Histology和Real - World研究至各自主要终点结果公布，并维持当前运营计划至2027年下半年 [4] - 2024年第三季度研发费用为7220万美元，高于2023年同期的3860万美元，主要因SYMMETRY研究、3期SYNCHRONY研究、临床用品制造及人员费用增加 [4] - 2024年第三季度一般及行政费用为950万美元，高于2023年同期的800万美元，主要因人员、专业服务及上市公司运营相关成本增加 [4] - 2024年第三季度总运营费用为8170万美元，高于2023年同期的4660万美元 [4] 产品及疾病介绍 关于Efruxifermin（EFX） - 是公司针对MASH的主要候选产品，为差异化Fc - FGF21融合蛋白，模拟内源性激素FGF21的平衡生物活性，可减少肝脏脂肪和炎症、逆转纤维化、提高胰岛素敏感性和改善脂质代谢，有望解决MASH复杂多系统疾病状态，设计为每周给药一次，临床试验中耐受性良好 [5] 关于MASH - 是MASLD的严重形式，估计影响超过1700万美国人，特征是肝脏脂肪过度积累导致肝细胞应激和损伤，引发炎症和纤维化，可进展为肝硬化、肝衰竭、癌症甚至死亡，是美国和欧洲肝移植和肝癌增长最快的原因 [6] 公司概况 - 是一家临床阶段公司，致力于为包括MASH在内的严重代谢疾病患者开发变革性治疗方法，主要候选产品EFX正在三项3期临床试验中评估，公司总部位于南旧金山 [7]