文章核心观点 强生公司旗下杨森公司向美国FDA和欧洲EMA提交达雷妥尤单抗新适应症申请 若获批将成为高危冒烟型多发性骨髓瘤患者的首个治疗选择[1] 分组1：新闻事件 - 强生公司旗下杨森公司向美国FDA和欧洲EMA提交DARZALEX FASPRO®（达雷妥尤单抗和透明质酸酶-fihj）在美国、DARZALEX®（达雷妥尤单抗）皮下制剂在欧盟的新适应症上市申请[1] - 申请得到AQUILA 3期研究数据支持 该研究评估达雷妥尤单抗皮下制剂单药治疗高危冒烟型多发性骨髓瘤成年患者的效果[1] - AQUILA研究的首批数据将在2024年12月7 - 10日于圣地亚哥举行的美国血液学会（ASH）年会上公布[1] 分组2：疾病介绍 - 冒烟型多发性骨髓瘤是活动性多发性骨髓瘤的早期前驱阶段 骨髓中可检测到异常细胞 患者通常无症状[1] - 新诊断的多发性骨髓瘤病例中15%为冒烟型多发性骨髓瘤 其中高危患者有一半会在两年内进展为活动性多发性骨髓瘤[1] - 目前冒烟型多发性骨髓瘤一般在发展为活动性多发性骨髓瘤后才治疗 标准方法是观察疾病生化进展和终末器官损伤迹象 出现时才开始治疗[1] 分组3：AQUILA研究介绍 - AQUILA是一项随机、多中心3期研究 对比达雷妥尤单抗皮下制剂与主动监测在高危冒烟型多发性骨髓瘤患者（n = 390）中的效果[2] - 主要终点是无进展生存期 次要终点包括至疾病进展时间、总缓解率和总生存期[2] - 研究患者需在过去五年内被诊断为冒烟型多发性骨髓瘤 且未接受过冒烟型多发性骨髓瘤或多发性骨髓瘤的获批或研究性治疗[2] 分组4：达雷妥尤单抗介绍 - 强生公司致力于探索达雷妥尤单抗在多发性骨髓瘤全病程患者中的潜力[2] - 2012年8月 强生旗下杨森生物技术公司与Genmab A/S达成全球协议 获得达雷妥尤单抗的开发、生产和商业化独家许可[2] - 达雷妥尤单抗自上市以来已成为多发性骨髓瘤治疗的基础疗法 全球超过548000名患者使用过[2] - 达雷妥尤单抗是唯一获批皮下注射治疗多发性骨髓瘤的CD38导向抗体 皮下制剂与重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）共同配制[2] - CD38是多发性骨髓瘤细胞上大量存在的表面蛋白 达雷妥尤单抗与CD38结合 抑制肿瘤细胞生长并导致骨髓瘤细胞死亡 也可能影响正常细胞[2] - 十项3期临床试验数据显示 含达雷妥尤单抗的方案显著改善无进展生存期和/或总生存期[2] 分组5：多发性骨髓瘤介绍 - 多发性骨髓瘤是一种目前无法治愈的血癌 影响骨髓中的浆细胞[3] - 恶性浆细胞不断增殖 积聚在体内 排挤正常血细胞 常导致骨破坏和其他并发症[3] - 2022年欧盟估计超35000人被诊断为多发性骨髓瘤 超22700名患者死亡[3] - 部分患者最初无症状 常见症状包括骨折或疼痛、红细胞计数低、疲劳、高钙水平、感染或肾损伤[3] 分组6：强生公司介绍 - 强生公司认为健康就是一切 凭借医疗创新优势 致力于预防、治疗和治愈复杂疾病 提供更智能、侵入性更小的个性化治疗方案[4] - 通过创新药物和医疗技术专长 强生公司有能力在医疗保健解决方案全领域创新 为人类健康带来突破[4]