文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Carisma Therapeutics公布与Moderna合作开发的抗GPC3体内嵌合抗原受体巨噬细胞和单核细胞（CAR - M）疗法治疗肝细胞癌（HCC）的积极临床前数据，该疗法有潜力成为有效的现货型治疗方案 [1] 合作研发情况 - Carisma Therapeutics与Moderna合作开发抗GPC3体内CAR - M疗法治疗肝细胞癌 [1] 临床前数据成果 - 该疗法能在体内成功创建CAR - M，重编程内源性髓样细胞以靶向并破坏表达Glypican - 3（GPC3）的癌细胞 [1] - 对GPC3肿瘤抗原具有特异性，对GPC3 +肿瘤细胞产生强效剂量依赖性细胞毒性 [2] - 产生促炎细胞因子，抗原结合后呈现炎症性、活化巨噬细胞表型 [2] - 在同基因和人源化肿瘤模型中，全身给药抗GPC3 CAR mRNA/LNP显著降低肿瘤负担并抑制肝转移 [2] - 在小鼠模型中耐受性良好，有潜力成为包括HCC在内的GPC3 +实体瘤的现货型治疗方案 [2] 公司人员观点 - Carisma联合创始人兼首席科学官表示能用mRNA/LNP技术在体内生成抗GPC3 CAR - M细胞，该现货型方法为治疗肝细胞癌提供新策略，渴望推进其临床开发 [3] - Moderna治疗研究风险投资部首席科学官称临床前数据凸显mRNA/LNP平台在实现体内细胞疗法的成功应用，期待推进该疗法并继续与Carisma合作 [3] 公司简介 - Carisma Therapeutics是临床阶段生物制药公司，利用专有巨噬细胞和单核细胞工程平台开发变革性免疫疗法治疗癌症和其他严重疾病，总部位于宾夕法尼亚州费城 [4]