财务表现 - 公司2024年第三季度每股亏损1.34美元，低于Zacks共识预期的1.37美元亏损，较去年同期的1.38美元亏损有所收窄 [1] - 公司第三季度总收入为910万美元，同比下降24.2%，但超过Zacks共识预期的800万美元 [1] - 研发费用为1.234亿美元，同比增长8.5%，主要由于主要管线项目的推进 [3] - 一般及行政费用为3050万美元，同比增长3.7%，主要由于股票薪酬增加 [3] - 截至2024年9月30日，公司现金及等价物和可交易证券为9.447亿美元，较2024年6月30日的9.399亿美元略有增加 [4] 股价表现 - 公司股价年初至今下跌47.6%，远高于行业2.4%的跌幅 [2] 管线进展 - 公司与Regeneron Pharmaceuticals合作开发体内基因组编辑候选药物Nexiguran ziclumeran（nex-z，也称为NTLA-2001） [5] - nex-z的III期MAGNITUDE研究正在评估其在ATTR淀粉样变性心肌病患者中的安全性和有效性，目前正在进行患者招募 [6] - FDA已批准公司启动nex-z治疗遗传性ATTR淀粉样变性多发性神经病的III期MAGNITUDE-2研究，计划2024年底开始在美国以外地区招募患者 [7] - 公司启动NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿（HAE）的III期HAELO研究，评估其在I型或II型HAE成人患者中的安全性和有效性 [8] - 公司计划2024年底开始NTLA-3001治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关肺病的I/II期研究 [9] 行业比较 - 公司目前Zacks评级为2（买入） [10] - 生物科技行业中其他高评级股票包括Amicus Therapeutics（FOLD）和Castle Biosciences（CSTL），均获得Zacks 1级评级（强力买入） [10] - Amicus Therapeutics 2024年每股收益预期从20美分上调至22美分，2025年预期从49美分上调至53美分，股价年初至今下跌22.6% [11] - Castle Biosciences 2024年每股亏损预期从58美分收窄至8美分，2025年预期从2.13美元收窄至1.88美元，股价年初至今上涨54.4% [12]