文章核心观点 - 公司三季度业绩公布后股价微涨，虽亏损但底线同比改善，管线进展积极且现金状况良好，目前Zacks排名为3（持有） [1][14][15] 财务表现 - 2024年第三季度每股亏损63美分，高于Zacks普遍预期的60美分，去年同期亏损72美分 [1] - 报告期内无合作收入，Zacks普遍预期收入为2100万美元，去年同期合作收入为130万美元 [2] - 研发费用增长9.5%至9820万美元，主要因多个临床阶段项目成本上升；一般及行政费用下降1.4%至2490万美元 [4] - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券约为12.8亿美元 [4] - 2月完成私募股权投资融资，总收益5亿美元；更新2024年现金运营费用指引，预计较2023年水平增长约5 - 10% [5] 股价表现 - 年初至今，公司股价上涨37.9%，而行业下跌2.4% [2] 管线进展 后期开发项目 - 有两个全资后期开发项目，DNL310用于治疗亨特综合征，DNL343用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS） [6] - 9月与FDA的CDER部门就推进DNL310的会议成功，计划2025年初按加速批准途径提交生物制品许可申请（BLA） [7][8] - DNL343正在HEALEY II/III期研究中评估治疗ALS，研究方案G的入组已完成 [8] 合作开发项目 - 与百健（Biogen）联合评估LRRK2抑制剂BIIB122/DNL151治疗帕金森病（PD），百健正在进行全球IIb期LUMA研究，公司已启动全球IIa期研究 [9] - 与赛诺菲（Sanofi）共同开发SAR443820/DNL788，评估其治疗多发性硬化症的K2 II期研究因未达主要和关键次要终点而终止；此前赛诺菲已基于II期HIMALAYA研究结果终止其治疗ALS的开发 [10][11] - 与赛诺菲还在开发SAR443122/DNL758（eclitasertib）治疗溃疡性结肠炎（UC），赛诺菲正在进行II期研究 [11] 早期项目 - 有多个早期临床和临床前项目，实验候选药物DNL126被FDA选中支持罕见病治疗（START）试点项目 [12] - 正在进行的MPS IIIA参与者开放标签I/II期研究中，长达25周给药的初步数据显示脑脊液硫酸乙酰肝素（CSF HS）水平较基线显著降低，安全性支持继续开发 [13] 评级与推荐 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [15] - 推荐更好排名的药物/生物技术行业股票爱米克斯制药（Amicus Therapeutics），目前Zacks排名为1（强力买入），过去30天2024年和2025年每股收益（EPS）估计均上调，过去四个季度三次盈利超预期，平均惊喜率为27.09% [15][16]