文章核心观点 - 艾伯维两项评估emraclidine治疗成人精神分裂症的2期EMPOWER试验未达主要终点，但药物耐受性良好，公司将继续分析数据确定下一步计划 [1][2] 试验结果 - EMPOWER-1和EMPOWER-2两项2期试验中，emraclidine作为每日一次的口服单药疗法，治疗有精神病症状急性加重的成人精神分裂症患者，与安慰剂组相比，在第6周阳性和阴性综合征量表（PANSS）总分较基线变化未显示出统计学显著降低（改善）这一主要终点 [1] - EMPOWER-1试验中，安慰剂组（N = 127）基线PANSS总分为98.3（SD 8.16），第6周变化为 -13.5；10mg QD组（N = 125）基线为97.6（SD 7.65），第6周变化为 -14.7；30mg QD组（N = 127）基线为97.9（SD 7.89），第6周变化为 -16.5 [3] - EMPOWER-2试验中，安慰剂组（N = 128）基线PANSS总分为97.4（SD 8.22），第6周变化为 -16.1；15mg QD组（N = 122）基线为98.0（SD 8.49），第6周变化为 -18.5；30mg QD组（N = 123）基线为97.2（SD 7.75），第6周变化为 -14.2 [3] - EMPOWER试验中，emraclidine耐受性良好，安全性与1b期试验相当；EMPOWER-1和EMPOWER-2中最常报告的不良事件分别为头痛、口干和消化不良 [3] 公司态度 - 研发执行副总裁兼首席科学官Roopal Thakkar表示对结果失望，将继续分析数据确定下一步计划，感谢试验参与者等，有信心创新产品线为患者带来有意义疗法，致力于为神经和精神疾病患者寻找更好治疗方法 [2] 公司神经科学布局 - 神经科学是艾伯维重点关注领域，除emraclidine外，通过收购Cerevel获得多个临床阶段和临床前候选药物的神经科学产品线，与公司现有神经科学产品组合互补 [4] 精神分裂症疾病情况 - 精神分裂症是严重、复杂且使人衰弱的心理健康障碍，症状包括妄想、幻觉等，常伴有认知障碍，通常在青年期诊断，病程慢性且反复缓解和复发 [5] - 仅20%患者报告治疗结果良好，药物依从性差，18个月内依从率约60%，停药率74%；停药患者1年复发率77%，2年复发率90% [5] - 精神分裂症患者比普通人群预期寿命缩短10 - 25年，全球约2400万人受此疾病困扰 [5] Emraclidine药物情况 - Emraclidine是潜在新型M4选择性正变构调节剂（PAM），开发用于精神分裂症和阿尔茨海默病性精神病，每日一次用药无需滴定 [6] - 作为中枢M4毒蕈碱乙酰胆碱受体的高选择性PAM，emraclidine旨在减少纹状体中过量多巴胺信号传导，而不阻断多巴胺2型（D2）受体，有望减少精神病症状且不干扰多巴胺、血清素和/或组胺受体，避免现有抗精神病药物的许多副作用 [6] EMPOWER临床开发项目 - EMPOWER临床开发项目在两项有足够效力、安慰剂对照的2期试验（EMPOWER-1和EMPOWER-2）中评估emraclidine治疗有急性加重的精神分裂症患者，旨在研究多种给药方案以探索其治疗剂量范围 [7] - 该项目还包括一项52周开放标签扩展试验EMPOWER-3，评估emraclidine治疗症状稳定且无精神病症状急性加重的精神分裂症患者 [8] 公司概况 - 艾伯维致力于为全球神经和精神疾病患者提供有意义治疗选择并推动创新，其神经科学产品组合包括已获批的神经系统疾病治疗药物及强大的变革性疗法产品线 [9] - 艾伯维使命是发现和提供创新药物和解决方案，解决当前严重健康问题并应对未来医疗挑战，业务涵盖免疫学、肿瘤学、神经科学和眼科护理等关键治疗领域以及艾尔建美学产品和服务组合 [10]