公司财务状况 - 2024年第三季度公司每股亏损71美分 较Zacks共识预估的每股亏损78美分有所收窄 去年同期每股亏损75美分 [1] - 因产品未上市 第三季度无营收 [1] - 本季度一般及行政(G&A)费用同比增长45.7%至2710万美元 增长源于商业筹备费用增加 [2] - 研发(R&D)费用为4230万美元 较去年同期下降9.6% 源于制造成本和开发成本降低 [2] - 截至2024年9月30日 公司现金 现金等价物和投资为2.357亿美元 6月30日为2.788亿美元 管理层预计此现金余额可支撑运营和资本支出至2026年 [3] - 今年以来公司股价暴跌41.8% 行业下跌0.9% [3] 公司产品研发进展 - Kresladi用于治疗严重白细胞黏附缺陷 - I(LAD - I) 2024年6月FDA就其生物制品许可申请(BLA)发出完整回应函(CRL) [3] - CRL要求提供生物制品许可申请(BLA)中的化学制造和控制(CMC)方面的有限额外信息 FDA正在审查 [4] - 公司预计Kresladi于2025年获批 [5] - 公司正在评估RP - L102和RP - L301分别用于治疗范可尼贫血(FA)和丙酮酸激酶缺乏症(PKD) [5] - 公司已启动RP - L102治疗FA的滚动生物制品许可申请(BLA) 该产品正在欧盟接受相同适应症的审查 [5] - RP - L301正在进行治疗PKD的关键II期研究评估 [6] - 公司正在开发腺相关病毒(AAV)基因疗法 用于治疗由不同基因突变或缺陷引起的遗传性心血管疾病 [6] - 2024年9月 公司完成了RP - A501治疗男性Danon病的关键II期研究的患者招募 目前正在给药 [6] - RP - A501是首个在心血管疾病临床研究中证明安全性和有效性的基因治疗产品 [7] - RP - A601处于致心律失常性心肌病早期开发阶段 2024年第三季度完成低剂量组患者招募 预计2025年上半年获得I期研究初步数据 [7] 公司与同行业其他公司对比 - 公司目前Zacks排名为4(卖出) [8] - Immunocore Holdings plc(IMCR) Zacks排名为1(强力买入) 过去60天2024年每股亏损预估从1.67美元收窄至1.11美元 2025年每股亏损预估从2.35美元收窄至1.70美元 今年以来股价下跌49.2% 过去四个季度中有两个季度盈利超预期 平均超预期25.57% [9] - Amicus Therapeutics Inc.(FOLD) Zacks排名为1(强力买入) 过去60天2024年每股盈利预估从20美分提高到22美分 2025年每股盈利预估从49美分提高到53美分 今年以来股价下跌22.6% 过去四个季度中有三个季度盈利超预期 平均超预期27.09% [10] - Castle Biosciences Inc.(CSTL) Zacks排名为1(强力买入) 过去60天2024年每股亏损预估从58美分收窄至8美分 2025年每股亏损预估从2.13美元收窄至1.88美元 今年以来股价上涨54.2% 过去四个季度均盈利超预期 平均超预期172.72% [11]