核心观点 - 强生公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予nipocalimab突破性疗法认定（BTD）用于治疗中重度干燥综合征（SjD） ，这是该药物第二次获此认定 ，该认定基于2期DAHLIAS研究数据 [1] 关于干燥综合征（SjD） - 是最常见的自身抗体驱动疾病之一 ，全球约400万人受影响 ，女性患病率是男性9倍 [4] - 以自身抗体产生、慢性炎症和外分泌腺淋巴细胞浸润为特征 ，多数患者有黏膜干燥、关节疼痛和疲劳症状 [4] - 超50%患者为中重度 ，疾病负担高 ，常影响生活质量和功能 ，增加死亡风险 [4] - 患者易出现影响日常生活的症状 ，还可能有全身症状 ，累及多器官系统 ，患B细胞淋巴瘤风险比普通人高20倍 ，多器官高活动患者死亡风险增加5倍 [3] 关于DAHLIAS研究 - 是2期多中心、随机、安慰剂对照双盲研究 ，评估nipocalimab对原发性干燥综合征患者的影响 [5] - 163名18 - 75岁成年人按1:1:1随机分组 ，每2周静脉注射5或15 mg/kg nipocalimab或安慰剂 ，持续至第22周 ，并接受标准护理 ，安全评估持续到第30周 [5] - 主要终点是第24周临床欧洲抗风湿病联盟干燥综合征疾病活动指数（ClinESSDAI）评分较基线的变化 ，次要终点包括多器官系统评估、医生评估、临床试验终点复合工具、患者报告结局等 [5][6] 关于nipocalimab - 是一种研究性单克隆抗体 ，旨在高亲和力结合并阻断FcRn ，降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体水平 ，可能不影响其他免疫功能 [7] - 已获美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）多项关键认定 ，包括快速通道认定、孤儿药资格、突破性疗法认定等 [7] 关于强生公司 - 认为健康就是一切 ，凭借医疗创新实力 ，致力于预防、治疗和治愈复杂疾病 ，提供更智能、侵入性更小的治疗方案和个性化解决方案 [8]