文章核心观点 - 公司宣布将领先的RNA递送技术拓展至精准心脏病学领域，推出两款针对罕见遗传性心肌病的候选药物，并展示了下一代技术创新的临床前数据 [1] 公司业务进展 - 公司拓展至精准心脏病学领域，推进两款针对罕见遗传性心肌病的候选药物AOC 1086和AOC 1072，前者针对PLN心肌病，后者针对PRKAG2综合征 [1] - AOC 1072和AOC 1086临床前数据显示，能向心脏递送siRNA，使心脏PLN mRNA和PRKAG2 mRNA降低约80%，且耐受性良好 [1][2] - AOC 1072临床前数据将于2024年美国心脏协会科学会议上公布 [1][2] - 公司展示下一代技术创新，包括siRNA修饰和抗体工程进化，使骨骼肌中siRNA递送最多增加30倍，抑制靶点效果可持续三个月 [3] 相关疾病信息 - PLN心肌病是由PLN基因突变引起的常染色体显性进行性心脏病，无FDA批准的疾病修饰疗法，现有治疗主要是症状管理 [5] - PRKAG2综合征是由PRKAG2基因突变导致的常染色体显性进行性心脏病，无FDA批准的疾病修饰疗法，现有治疗主要是症状管理 [7] 公司活动信息 - 公司于2024年11月12日上午8点举办第11期投资者和分析师活动系列，讨论AOC 1072和AOC 1086临床前数据及平台创新，活动将进行网络直播并可回看 [4] 公司简介 - 公司致力于提供一类新的RNA疗法AOCs，利用专有AOC平台，率先成功将RNA靶向递送至肌肉，在三种罕见神经肌肉疾病临床开发项目中处于领先地位 [8]