文章核心观点 公司公布2024年第三季度财务结果和业务进展，ORX750的1期临床研究额外中期数据支持其在发作性睡病和特发性嗜睡症中的同类最佳潜力，已启动2期a临床研究；推进ORX142和ORX489的研究；战略决定停止SerpinPC临床开发，节省资金用于扩展OX2R激动剂业务 [1] 各项目进展 ORX750 - 1期临床研究额外中期数据支持其在发作性睡病1型、2型和特发性嗜睡症中的同类最佳潜力，计划2025年第二季度在医学大会上展示1期数据 [1] - 已启动针对发作性睡病1型、2型和特发性嗜睡症患者的2期a临床研究，预计2025年获得所有三个适应症的数据，在发作性睡病2型和特发性嗜睡症中有同类首创潜力 [1] ORX142 - 正在进行用于治疗神经、神经退行性和精神疾病的研究性新药（IND）启用研究，计划2025年在健康志愿者中获得临床数据 [1] ORX489 - 被提名作为第三个OX2R激动剂开发候选药物，进入用于治疗其他神经、神经退行性和精神疾病的IND启用研究 [1] SerpinPC - 公司战略决定停止其全球临床开发，预计节省约2亿美元资金，将重新分配用于扩展OX2R激动剂业务 [1] ORX750的1期临床研究中期数据 有效性 - 与安慰剂相比，在所有测试剂量下，急性睡眠剥夺的健康志愿者清醒度显著增加，有明显的剂量依赖性反应 [3] - 在维持清醒测试（MWT）中，与安慰剂相比，所有测试剂量下睡眠潜伏期均有统计学显著（p<0.05）和临床意义的增加，3.5mg剂量可恢复正常清醒度，平均睡眠潜伏期为34分钟，安慰剂调整后的平均睡眠潜伏期为20分钟 [3] 安全性 - 安全性和耐受性良好，所有观察到的治疗突发不良事件（AE）均为轻度和短暂性，无导致治疗中断的情况，未观察到肝毒性或视觉障碍，肝、肾参数、生命体征或心电图（ECG）参数无临床显著变化 [5] 药代动力学 - 具有令人鼓舞的线性药代动力学（PK）特征，支持ORX750作为每日一次口服给药方案，吸收迅速，首次给药后2小时血浆浓度达到峰值，全身暴露量呈剂量比例增加 [7] ORX750的2期a临床研究 - 是一项随机、双盲、安慰剂对照、交叉篮子研究，评估ORX750在发作性睡病1型、2型和特发性嗜睡症患者中的安全性、耐受性和药代动力学 [9] - 每个适应症有单独队列，发作性睡病1型初始剂量为1.0mg，发作性睡病2型和特发性嗜睡症为2.0mg，队列间进行顺序剂量递增/递减 [9] - 每个给药队列治疗持续6周，采用交叉研究设计，参与者随机接受4周ORX750治疗和2周安慰剂治疗 [9] - 疗效评估包括对白天过度嗜睡、猝倒（仅发作性睡病1型患者）和总体症状改善的影响，其他探索性评估包括睡眠、认知、注意力、记忆和总体健康指标 [9] 近期亮点 - 9月，公司在第27届欧洲睡眠研究协会大会上展示了ORX142的非人类灵长类动物临床前数据 [13] - 9月，公司完成17,542,372份美国存托股份（ADS）的承销公开发行，净收益约2.427亿美元 [13] - 9月，公司公布截至2024年8月26日ORX750正在进行的1期临床试验的积极中期数据 [13] 预期即将到来的项目里程碑 OX2R激动剂项目 - ORX750：若获接受，计划2025年第二季度在医学会议上展示1期临床数据，预计2025年分享发作性睡病1型、2型和特发性嗜睡症的2期a数据 [14] - ORX142：推进IND启用研究，目标是获得IND批准并启动临床开发，2025年在急性睡眠剥夺的健康志愿者中分享临床数据 [14] - ORX489：进入IND启用研究 [14] - OX2R激动剂管道：推进其他OX2R激动剂以及与食欲素系统激活相关的差异化药理学研究工作 [14] LockBody技术平台 - LB101（PD-L1xCD47 LockBody）正在进行用于治疗实体瘤的1/2a期首次人体临床试验 [14] 2024年第三季度财务结果 - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和短期投资为5.184亿美元，预计可支持运营至2027年年中 [15] - 2024年第三季度研发费用为3390万美元，2023年同期为2820万美元 [15] - 2024年第三季度一般及行政费用为1250万美元，2023年同期为1200万美元 [15] - 2024年第三季度归属于普通股股东的净亏损为4260万美元，2023年同期为3860万美元 [15]