文章核心观点 - 阿尔特瑞蒂克斯公司公布多系统萎缩自然史研究数据，强调先进神经影像和分析方法对评估MSA的重要性，该研究为其2期临床试验提供信息 [1][2][4] 研究相关 - 公司在第35届自主神经系统国际研讨会上展示生物标志物自然史研究数据 [1] - 数据显示MSA患者12个月内脑容量显著减少与疾病临床恶化相关，凸显先进神经影像和分析方法评估MSA的重要性 [2] - 研究使用机器学习工具精确界定神经解剖结构，设计特定脑萎缩指标跟踪MSA患者疾病进展，并引入MSA萎缩指数作为评估MSA进展的潜在生物标志物 [3] bioMUSE研究介绍 - 该研究旨在跟踪MSA患者病情进展，与范德堡大学医学中心合作开展，为优化公司随机2期临床试验设计提供丰富数据，已招募约20名患者 [4] - 研究持续为早期MSA患者提供重要信息，有助于选择评估靶点结合和初步疗效的生物标志物，并提供临床数据以表征疾病进展 [4] 疾病介绍 多系统萎缩（MSA） - MSA是一种罕见神经退行性疾病，特征为自主神经系统衰竭和运动障碍，症状反映脑和脊髓中不同类型神经细胞功能丧失和死亡，进展迅速且导致严重残疾 [5] - MSA是帕金森综合征，症状包括运动迟缓、僵硬、自主神经不稳定、平衡和协调受损等，病理特征是中枢神经系统支持细胞中α - 突触核蛋白积累和多个脑区神经元丢失 [5] - 美国至少1.5万人受MSA影响，目前无药物能减缓疾病进展或治愈 [5] 帕金森病（PD） - PD是第二常见神经退行性疾病，导致身体非自愿或无法控制的运动以及神经精神和其他非运动特征，病因不明，部分病例遗传，部分由遗传和环境因素共同触发 [6] - PD患者大脑中产生多巴胺的黑质脑细胞受损或死亡，主要症状有震颤、僵硬、运动迟缓、平衡受损等，还可能有吞咽、咀嚼、说话困难等症状 [6] - 美国约100万人、全球超1000万人患有PD，美国每年约6万人被诊断患有PD [6] 阿尔茨海默病 - 阿尔茨海默病是进行性神经疾病，导致大脑萎缩和脑细胞死亡，是痴呆最常见原因，影响患者独立生活能力 [7] - 美国约580万65岁及以上人群患有阿尔茨海默病，其中80%为75岁及以上，全球约5000万痴呆患者中，60% - 70%估计患有阿尔茨海默病 [7] - 药物可暂时改善或减缓症状进展，但无法治愈或改变疾病进程，晚期会因脑功能严重丧失引发并发症导致死亡 [7] 公司介绍 - 阿尔特瑞蒂克斯是临床阶段生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者创造新未来 [8] - 公司主要资产ATH434有潜力治疗各种帕金森综合征，目前正在两项多系统萎缩2期临床试验中进行评估 [8] - 公司拥有广泛药物发现平台，可生成治疗神经疾病潜在病理的可专利化合物，总部位于澳大利亚墨尔本和美国加利福尼亚州旧金山 [8]