文章核心观点 - 疫苗创新公司Vaxcyte宣布VAX - 31的积极监管进展，包括婴儿研究新药申请获FDA批准及成人突破性疗法认定，公司计划推进VAX - 31在成人和儿科的临床试验 [1] 公司进展 VAX - 31监管进展 - 婴儿研究新药申请获FDA批准，公司预计2025年1月底前启动VAX - 31婴儿2期研究 [1] - 成人获FDA突破性疗法认定，公司计划2025年年中前启动成人3期关键非劣效性研究 [1] VAX - 31研究设计 - 旨在预防成人和儿科人群的侵袭性肺炎球菌疾病，能覆盖约94%美国5岁以下儿童和约95%美国成人的侵袭性肺炎球菌疾病 [2] VAX - 31婴儿IND获批及研究计划 - 基于成人1/2期研究积极结果，获批后可直接开展健康婴儿的儿科研究 [4] - 婴儿2期研究为随机、双盲、活性对照、剂量探索临床研究，包括2、4、6月龄三剂基础免疫系列和12 - 15月龄加强剂量 [4] VAX - 31成人突破性疗法认定 - 基于成人1/2期研究积极结果，FDA授予VAX - 31成人预防侵袭性肺炎球菌疾病的突破性疗法认定 [6] - 获认定后公司可使用FDA快速通道项目所有元素，获FDA指导支持及高级管理人员组织承诺 [7] 肺炎球菌结合疫苗（PCV）系列预期里程碑 成人适应症 - VAX - 31：2025年年中启动3期关键非劣效性研究，2026年公布安全性、耐受性和免疫原性数据；2025和2026年启动其余3期研究 [8] 婴儿适应症 - VAX - 24：2025年第一季度末公布2期研究三剂基础免疫系列数据，2025年底公布加强剂量数据 [9] - VAX - 31：2025年1月底前启动2期研究；2026年年中公布三剂基础免疫系列数据，约9个月后公布加强剂量数据 [10] 行业背景 肺炎球菌疾病情况 - 由肺炎链球菌细菌感染引起，可导致侵袭性和非侵袭性疾病，美国每年约15万例肺炎球菌肺炎住院病例 [11] - 肺炎链球菌是世卫组织需紧急应对的抗生素耐药病原体，美国CDC列为“严重威胁” [11] 肺炎球菌疾病危害 - 5岁以下儿童中是全球疫苗可预防死亡的主要原因，在美国导致超50%细菌性脑膜炎病例 [11] - 部分细菌菌株产生耐药性，对幼儿和老年人发病率和死亡率影响大，凸显广谱疫苗需求 [11] 公司介绍 公司概况 - 致力于开发高保真疫苗，保护人类免受细菌疾病影响，开发广谱结合和新型蛋白疫苗 [13] 公司产品 - VAX - 31：31价肺炎球菌结合疫苗，用于成人和婴儿侵袭性肺炎球菌疾病预防，是临床中最广谱PCV候选疫苗 [13] - VAX - 24：24价肺炎球菌结合疫苗，覆盖血清型多于市场上婴儿PCV疫苗，正进行2期婴儿研究 [13] - 其他产品：VAX - A1预防A组链球菌感染，VAX - PG治疗牙周病，VAX - GI预防志贺氏菌 [13] 公司技术 - 通过现代合成技术重新设计复杂疫苗生产方式，包括先进化学和XpressCF™无细胞蛋白质合成平台 [13]