文章核心观点 公司获得机构审查委员会（IRB）对其3期关键试验方案的批准，该试验评估安那霉素与阿糖胞苷联合治疗复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML），有望于2025年第一季度启动受试者入组 [1][2] 公司概况 - 公司是一家处于3期临床阶段的制药公司，拥有针对难治性肿瘤和病毒的药物候选产品组合 [4] - 公司的领先项目安那霉素是新一代蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制并消除目前处方蒽环类药物常见的心脏毒性，目前正在开发用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）肺转移 [4] - 公司正在开发WP1066，一种免疫/转录调节剂，能够抑制pSTAT3和其他致癌转录因子，同时刺激自然免疫反应，目标是治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 [6] - 公司还参与了一系列抗代谢物的开发，包括WP1122，用于潜在治疗致病性病毒以及某些癌症适应症 [6] 试验进展 - 公司获得IRB对其3期关键试验方案的批准，该试验评估安那霉素与阿糖胞苷联合治疗R/R AML患者 [1] - 公司预计2025年第一季度开始招募受试者，团队正专注于让临床试验点投入运营 [2] 试验设计 - MIRACLE试验预计最初采用适应性设计，前75至90名受试者将在试验A部分随机接受大剂量阿糖胞苷（HiDAC）联合安慰剂、190 mg/m²安那霉素或230 mg/m²安那霉素，之后试验将揭盲以选择安那霉素的最佳剂量 [2] - 试验B部分约240名额外受试者将随机接受HiDAC加安慰剂或HiDAC加最佳剂量的安那霉素，最佳剂量的选择将基于安全性、药代动力学和疗效的总体平衡 [2] 药物资质 - 安那霉素目前获得FDA的快速通道资格和孤儿药指定，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病，还获得治疗软组织肉瘤的孤儿药指定 [3] - 安那霉素获得欧洲药品管理局（EMA）治疗复发或难治性急性髓系白血病的孤儿药指定 [3]