文章核心观点 公司公布NGN - 401基因疗法一期/二期试验低剂量组前四名参与者中期临床数据，显示良好安全性和初步疗效，同时放弃NGN - 101项目，股价下跌 [1][2][4] 分组1：试验基本信息 - 周一Neurogene公司公布针对雷特综合征女童患者的NGN - 401基因疗法正在进行的一期/二期开放标签试验低剂量组前四名参与者的中期临床数据 [1] 分组2：安全性情况 - 低剂量（1E15 vg）和高剂量（3E15 vg）的NGN - 401在首批七名儿科参与者（5名低剂量；2名高剂量）中耐受性良好，安全性良好 [1] - 无治疗相关严重不良事件（SAEs） [1] - 无MeCP2过表达毒性迹象或症状 [1] - 大多数治疗相关不良事件（AEs）是腺相关病毒（AAV）已知潜在风险，对类固醇有反应，已解决或正在解决 [1] - 无脑室内（ICV）相关不良事件 [1] - NGN - 401治疗后参与者无癫痫发作 [1] - 公司称最近给药的第三名高剂量参与者出现与AAV基因疗法已知风险一致的新兴治疗相关严重不良事件 [2] 分组3：疗效情况 - 低剂量中期疗效数据（N = 4）显示所有参与者在临床医生评定的临床总体印象改善量表（CGI - I）上从基线达到“显著改善”评级，即2分；得分< 3被认为具有临床意义 [2] - 所有参与者在雷特综合征的一个或多个核心临床领域（手部功能/精细运动、语言/沟通和行走/大运动）获得技能和/或发展里程碑 [3] 分组4：试验后续计划 - 公司启动青少年/成人3组试验，以获取NGN - 401治疗更广泛患者群体潜力的初步数据，该组将招募三名16岁及以上高剂量参与者 [3] 分组5：其他项目情况 - 公司表示不打算推进NGN - 101 CLN5巴顿病基因疗法项目 [4] 分组6：股价表现 - 周二最后一次检查时NGNE股票下跌44%，至40.05美元 [4]