文章核心观点 - 2024年第三季度Mirum Pharmaceuticals亏损收窄、营收增长超预期，股价上涨，公司上调全年财务指引，且有多款药物取得进展 [1][2][3][6] 第三季度财报情况 - 每股亏损30美分，远低于Zacks普遍预期的45美分，去年同期为每股亏损57美分 [1] - 营收达9030万美元，同比增长89%，超Zacks普遍预期的8200万美元，收入包括Livmarli、新收购的Cholbam和Chenodal的销售以及少量许可和其他收入 [2] - Livmarli净产品销售额为5910万美元，同比增长近52.7% [4] - 新收购的Cholbam和Chenodal净产品销售额为3120万美元 [4] - 许可和其他收入为7万美元，去年同期无此类收入 [4] - 研发费用同比增长21.5%，达3170万美元 [4] - 销售、一般和行政费用总计5050万美元，较去年同期增长近38.3% [5] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券价值2.938亿美元，6月30日为2.954亿美元 [5] 2024年财务指引 - 公司将2024年营收预期上调至3.3 - 3.35亿美元，此前预测为3.1 - 3.2亿美元 [6] 公司近期动态 - 随财报发布宣布启动Livmarli的III期EXPAND研究，用于胆汁淤积性瘙痒的额外适应症 [7] - 2024年7月，欧洲委员会批准Livmarli口服溶液用于治疗3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者 [7] - 2024年3月，FDA批准Livmarli口服溶液标签扩展，用于治疗5岁及以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒 [8] - 2024年6月，在美国提交了用于治疗脑腱黄瘤病患者的chenodiol新药申请，FDA设定目标行动日期为2024年12月28日 [8] - 公司候选药物volixibat正在两项IIb期研究中评估，用于治疗原发性胆汁性胆管炎和原发性硬化性胆管炎，上个月FDA授予其突破性疗法认定 [9] - 随财报发布宣布获得PDE4D抑制剂MRM - 3379的许可，用于治疗脆性X综合征，预计2025年开始II期研究 [10] 公司评级与推荐股票 - Mirum目前Zacks排名为4（卖出） [11] - 推荐生物科技板块排名较好的股票，包括Immunocore Holdings、ANI Pharmaceuticals和Castle Biosciences，目前Zacks排名均为1（强力买入） [11] 推荐股票情况 - Immunocore过去60天2024年和2025年每股亏损预估收窄，年初至今股价下跌49.3%，过去四个季度盈利两次超预期，平均惊喜率为25.57% [12] - ANI Pharmaceuticals过去60天2024年和2025年每股收益预估上调，年初至今股价上涨11.9%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为20.27% [13] - Castle Biosciences过去60天2024年和2025年每股亏损预估收窄，年初至今股价飙升56.5%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为172.72% [14]