文章核心观点 - 生物技术公司Voyager Therapeutics公布2024年第三季度财务和运营成果,其抗tau抗体和基因疗法项目有进展,现金状况良好有望支撑到2027年 [1][2] 第三季度及近期亮点 - 向诺华许可TRACER™衣壳用于基因疗法项目,获1500万美元预付款,有最高3.05亿美元里程碑付款及特许权使用费 [3] - 与Neurocrine合作选定第三个开发候选药物,获300万美元里程碑付款 [3] - 阿尔茨海默病抗tau抗体VY7523单剂量递增临床试验完成入组和给药,预计2025年上半年获顶线数据 [1][3] - 展示VY7523小鼠替代物与其他抗tau抗体小鼠替代物的临床前数据,VY7523和bepranemab小鼠替代物可减少人类病理性tau传播 [3] 预期即将到来的里程碑 - 2025年上半年:VY7523单剂量递增临床试验预计产生初始安全性和药代动力学数据 [4] - 2025年年中:SOD1沉默基因疗法VY9323预计在美国提交新药研究申请(IND)和在加拿大提交临床试验申请(CTA) [4] - 2025年:VY7523预计在阿尔茨海默病患者中启动多剂量递增临床试验;NBIX合作的GBA - 1和弗里德赖希共济失调基因疗法预计提交IND申请 [4] - 2026年:阿尔茨海默病tau沉默基因疗法预计在美国提交IND和在加拿大提交CTA申请 [4] - 2026年下半年:VY7523在阿尔茨海默病多剂量递增临床试验预计产生初始tau PET成像数据 [4] 2024年第三季度财务结果 - 合作收入:2024年第三季度为2460万美元,2023年同期为460万美元,增长因诺华和Neurocrine协议收入增加 [5] - 净亏损:2024年第三季度为900万美元,2023年同期为2590万美元,减少因合作收入增加 [5] - 研发费用:2024年第三季度为3020万美元,2023年同期为2590万美元,增加因招聘和设施成本上升 [5] - 一般及行政费用:2024年第三季度为820万美元,2023年同期为830万美元,支出稳定 [5] - 现金状况:截至2024年9月30日为3.454亿美元,不包括10月收到的诺华1500万美元预付款和Neurocrine 300万美元里程碑付款 [5] 财务指引 - 公司预计现金、现金等价物、有价证券及合作报销和利息收入足以满足到2027年的运营和资本支出需求 [6] 公司简介 - Voyager Therapeutics是生物技术公司,致力于利用人类遗传学治疗神经系统疾病,管线包括阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症等项目,部分项目与多家公司合作 [8]
Voyager Reports Third Quarter 2024 Financial and Operating Results