文章核心观点 X4 Pharmaceuticals公布2024年第三季度财务结果，强调马沃昔福（mavorixafor）在慢性中性粒细胞减少症（CN）和疣状表皮发育不良、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓白细胞潴留综合征（WHIM）治疗方面的进展及预期里程碑，包括积极的2期临床数据、3期试验进展、产品销售及市场推广情况等 [1] 各部分总结 马沃昔福在慢性中性粒细胞减少症中的进展 - 2期临床数据积极，每日口服一次马沃昔福耐受性良好，能持久显著提高参与者平均绝对中性粒细胞计数（ANC），医生可减少注射用粒细胞集落刺激因子（G - CSF）治疗并维持平均ANC在正常范围，亚组研究中给药6个月后代表性CN研究参与者功能性循环中性粒细胞平均百分比与健康供体相当 [3] - 3期4WARD试验预计2025年年中完成全部入组，公司已在约85%目标国家获得试验启动的协议监管批准，约40%计划临床试验点已启动 [3] XOLREMDI（马沃昔福）在WHIM综合征中的情况 - 美国上市后已产生产品销售收入，本季度推出针对患者的活动，包括患者网站和医生点对点演讲计划以提高疾病认知 [4] - 市场研究结果显示，医疗保健提供者对WHIM综合征认知度高（>75%），筛查增加，超80%可能处方者考虑为患者使用XOLREMDI [4] - 自二季度末参与多个医学会议，与医生、护士、药剂师、支付方和患者权益组织交流 [5] - 预计2025年初向欧洲药品管理局（EMA）提交马沃昔福治疗WHIM综合征的上市许可申请（MAA），并探索其他地区潜在机会 [5] 2024年第三季度财务结果 - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期有价证券共1.358亿美元，认为资金足以支持运营至2025年末，且该预测未包含未来XOLREMDI潜在收入 [6] - 2024年第三季度净产品收入60万美元，收入成本20万美元，其中约20万美元为许可成本 [6] - 2024年第三季度研发费用1920万美元，2023年同期为1910万美元；销售、一般和行政费用1570万美元，2023年同期为810万美元 [6] - 2024年第三季度净亏损3670万美元，2023年同期为230万美元 [6] 会议与网络直播 - 公司将于美国东部时间2024年11月13日上午8点举行电话会议和网络直播，可通过特定号码和会议ID接入，网络直播和幻灯片演示可在公司网站投资者关系板块获取，直播后有问答环节，结束后可在网站查看回放 [7] 相关产品及疾病介绍 - XOLREMDI（马沃昔福）是选择性CXCR4受体拮抗剂，在美国获批用于12岁及以上WHIM综合征患者，增加循环成熟中性粒细胞和淋巴细胞数量 [8] - WHIM综合征是由CXCR4受体功能障碍导致的罕见原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症，患者白细胞从骨髓向外周循环动员受损，特征为中性粒细胞和淋巴细胞水平低，易感染 [9] - 慢性中性粒细胞减少症是持续或间歇性超过三个月的罕见血液疾病，因循环中性粒细胞水平异常低，感染风险增加、生活质量下降，马沃昔福可下调CXCR4受体，使中性粒细胞从骨髓动员到外周血 [10] - 4WARD试验是全球3期关键临床试验，评估每日口服一次马沃昔福（有或无G - CSF）对先天性、获得性原发性自身免疫性或特发性慢性中性粒细胞减少症且反复或严重感染患者的疗效、安全性和耐受性，为期52周，随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，目标入组150名患者，主要终点基于年化感染率和阳性ANC反应 [11] 公司介绍 - X4致力于为免疫系统罕见病且有重大未满足需求患者开发和商业化创新疗法，利用CXCR4和免疫系统生物学专业知识成功开发马沃昔福，已获美国XOLREMDI（马沃昔福）胶囊首个适应症批准，还在评估其其他潜在适应症，公司总部位于马萨诸塞州波士顿，卓越研究中心位于奥地利维也纳 [12]