文章核心观点 公司公布2024年第三季度财务结果并进行业务更新，计划开展larsucosterol的3期注册试验，有望在试验启动后两年内公布顶线结果，若成功，单一3期试验或足以支持新药申请 [1][2][3] 业务进展 - 计划开展larsucosterol治疗严重酒精相关性肝炎（AH）的3期注册试验，为随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，主要终点为90天生存率，待获得足够资金后尽快启动，预计启动后两年内出顶线结果 [2][3] - 计划在2024年肝脏会议上进行口头和两份海报展示，展示已完成的2b期AHFIRM试验的额外数据，支持larsucosterol 3期试验设计 [3] - 2024年11月8日收到Innocoll Pharmaceuticals终止POSIMIR®许可协议通知，2025年5月生效，Innocoll将转让相关数据和技术，公司正评估POSIMIR商业化下一步计划 [3] 财务亮点 - 2024年第三季度总收入190万美元，净亏损430万美元；2023年同期总收入170万美元，净亏损300万美元 [4] - 2024年9月30日现金、现金等价物和投资为1050万美元，2023年12月31日为2980万美元；2024年9月30日债务为1050万美元，2023年12月31日为1670万美元 [4] 会议安排 - 2024年11月13日下午4:30（东部时间）/下午1:30（太平洋时间）举行电话会议和网络直播，讨论2024年第三季度业绩并进行公司更新，提供免费电话、国际电话和Call me链接 [5] - 会议直播音频将在公司主页“Events”页面“Investors”板块提供，无法参加直播可在会议结束后在同一板块查看存档 [6] 相关研究介绍 - AHFIRM是2b期随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心研究，评估larsucosterol治疗严重AH的安全性和有效性，分三组共纳入307名患者，主要结局指标为90天死亡率或肝移植发生率，关键次要终点为90天生存率，2023年11月公布顶线数据，larsucosterol获FDA快速通道和突破性疗法认定 [7] 行业背景 - AH是酒精相关性肝病的急性形式，由长期大量饮酒引发，常导致严重炎症和肝细胞损伤，可能危及生命，目前无FDA批准疗法，不同研究显示AH患者28天、90天和180天死亡率分别约为20%-26%、29%-31%和44%，戒酒常不足以使患者康复，皮质类固醇等疗法有局限性，肝移植受器官供应限制且费用高 [8] 产品介绍 - larsucosterol是内源性硫酸化氧甾醇和表观遗传调节剂，可抑制DNA甲基化，调节与应激反应、细胞死亡和存活以及脂质生物合成相关的细胞信号通路基因表达，可能改善细胞存活、减少炎症和降低脂毒性，为治疗急性器官损伤和某些慢性疾病提供科学依据 [9] 公司介绍 - 公司是后期生物制药公司，致力于开发表观遗传疗法，通过靶向失调的DNA甲基化治疗严重和危及生命的疾病，包括急性器官损伤，主要候选药物larsucosterol正处于治疗AH的临床开发阶段，获FDA快速通道和突破性疗法认定，也在探索治疗MASH，此外，非阿片类镇痛药POSIMIR®已获FDA批准 [10]