文章核心观点 - 公司公布2024年第三季度财务结果并提供业务进展更新，各产品线取得进展，有望实现重要里程碑 [1][2] 管线亮点 Galinpepimut - S（GPS） - 急性髓系白血病（AML）的3期REGAL研究中，独立数据监测委员会（IDMC）6月评估后建议试验继续，预计2024年第四季度进行中期分析 [3] - 获FDA罕见儿科疾病指定（RPDD）用于治疗儿科AML，此前已在AML临床中展现潜力 [4] SLS009 - 2024年12月8日将在ASH会议展示其2a期研究海报，该研究针对经维奈克拉治疗后复发/难治性AML，联合阿扎胞苷和维奈克拉，研究共纳入30名患者，分三个剂量水平，耐受性良好无剂量限制性毒性，29名可评估患者中16人骨髓原始细胞较基线降低≥50%，9人总体缓解，不同剂量水平缓解率不同，特定基因突变患者有一定缓解率，数据截止时15名患者存活，中位总生存期未达到 [4][5] - 维奈克拉联合方案的另外两个2期队列持续招募，包括有特定基因突变的AML患者及部分儿科患者，预计2024年第四季度有更多数据更新 [6] - 获FDA针对儿科急性淋巴细胞白血病（ALL）和儿科AML的RPDD，以及欧洲药品管理局（EMA）针对AML和外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的孤儿药指定，此前还获FDA相关孤儿药指定和快速通道指定 [8] 国立卫生研究院儿科肿瘤PIVOT项目 - 与美国国家癌症研究所（NCI）合作开展，涉及多种儿科癌症适应症，预计2024年第四季度报告初步安全性和有效性数据 [7] 财务结果（2024年第三季度） - 研发费用440万美元，低于2023年同期的580万美元，主要因全球临床供应采购、顾问、人员相关费用和临床试验费用减少 [9] - 一般及行政费用300万美元，低于2023年同期的350万美元，主要归因于人员相关费用和保险费变化 [10] - 净亏损710万美元，基本和摊薄后每股亏损0.10美元，2023年同期净亏损930万美元，基本和摊薄后每股亏损0.33美元；2024年前九个月净亏损2410万美元，基本和摊薄后每股亏损0.42美元，2023年同期净亏损2920万美元，基本和摊薄后每股亏损1.09美元 [11] - 截至2024年9月30日，现金及现金等价物约2100万美元 [12] 公司简介 - 是一家后期临床生物制药公司，专注开发多种癌症适应症的新型疗法，主要候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白，有望单药或联合治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤；还在开发SLS009，可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，在有不利预后因素的AML患者中显示出高缓解率 [13]