文章核心观点 - 公司公布了setmelanotide治疗罕见病的3期VENTURE试验结果，该药物在治疗特定病因导致的儿童严重肥胖方面有积极效果，且已在欧盟获批，在美国申请扩大适用年龄范围 [1][2][4] 试验情况 - 公司开展了开放标签的52周3期VENTURE试验，评估setmelanotide对2至6岁以下患有BBS或POMC、PCSK1、LEPR缺陷患者的疗效 [2] - 52周时两个共同主要终点均有显著改善，12名患者中有10名（83%）BMI Z评分降低≥0.2分，BMI较基线平均变化-18%，91%的护理人员报告患者饥饿感减轻，且无新的安全信号 [2] 药物耐受性与不良反应 - setmelanotide总体耐受性良好，无导致研究中止或死亡的严重不良事件 [3] - 最常见的治疗新发不良事件为皮肤色素沉着（75%）、呕吐（58%）、鼻咽炎（42%）、上呼吸道感染（33%）和注射部位瘀伤（33%） [3] 药物获批情况 - 2024年7月，IMCIVREE（setmelanotide）获欧盟授权，成为首个用于控制饥饿和治疗特定病因导致的成人及2岁以上儿童肥胖的精准药物 [4] - 公司已向美国FDA提交补充新药申请（sNDA），以扩大IMCIVREE在美国治疗2至6岁以下儿科患者的适用范围，FDA已给予优先审评，目标日期为2024年12月26日 [4] 公司介绍 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司，致力于改善罕见神经内分泌疾病患者的生活 [5] - 公司的主要资产IMCIVREE（setmelanotide）已获美国FDA、欧盟委员会和英国药品与保健品监管局批准，用于治疗特定病因导致的肥胖和控制饥饿 [5] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见疾病中的临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂LB54640和RM - 718，还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物 [5] 药物适应症 - 在美国，setmelanotide用于6岁及以上成人和儿科患者因POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理 [6] - 在欧盟，setmelanotide用于治疗2岁及以上成人和儿童因基因确诊的BBS或功能丧失的双等位基因POMC（包括PCSK1）缺陷或双等位基因LEPR缺陷导致的肥胖和控制饥饿 [7] 药物使用限制 - setmelanotide不适用于治疗因疑似POMC、PCSK1或LEPR缺陷且POMC、PCSK1或LEPR变异被分类为良性或可能良性的患者，以及与POMC、PCSK1或LEPR缺陷或BBS无关的其他类型肥胖 [8] 药物禁忌 - 对setmelanotide或IMCIVREE中的任何辅料有严重超敏反应的患者禁用 [9] 药物警告与注意事项 - 用药前和治疗期间应进行全身皮肤检查，以监测色素沉着病变 [10] - 在欧洲，使用setmelanotide治疗的患者每次就诊（至少每6个月）应监测心率和血压 [11] - 用药可能出现性唤起障碍，阴茎勃起持续超过4小时应寻求紧急医疗帮助 [11] - 用药可能出现抑郁和自杀意念，应监测患者症状，必要时停药 [12] - 用药可能出现严重超敏反应，疑似时应立即停药并就医 [13] - 处方医生应定期评估儿童患者对setmelanotide治疗的反应，评估体重减轻对生长和成熟的影响，在欧洲应使用适当的生长曲线监测生长情况 [14] - setmelanotide未获批用于新生儿或婴儿，含苯甲醇的药物可能导致严重和致命的不良反应 [15] 药物不良反应 - 最常见的不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和阴茎自发勃起 [16] 药物在特殊人群中的使用 - 不建议哺乳期妇女使用 [16]