文章核心观点 公司宣布修改3期关键试验方案以评估Annamycin与阿糖胞苷联合治疗复发性或难治性急性髓系白血病的效果，修改后的方案可提前公布初步数据，降低试验融资风险并加速战略合作进程 [1][2] 试验方案修改情况 - 公司与FDA修改了3期“MIRACLE”试验方案，该试验将是一项全球试验，包括美国的试验点 [1] - 修改后的方案允许在45名受试者时公布三组的初步主要疗效数据（CR）以及安全性/耐受性数据，公司预计在2025年下半年达到45名受试者 [3] - 试验B部分约244名受试者将随机接受高剂量阿糖胞苷加安慰剂或高剂量阿糖胞苷加最佳剂量的Annamycin，从240名增加到244名是额外揭盲的统计“成本” [4] - 修改后的方案正在接受机构审查委员会（IRB）审查，获批后将与公司在美国的初始新药（IND）申请修正案一起提交给FDA [5] 公司管理层观点 - 公司董事长兼首席执行官表示修改方案有助于提前分享确定数据，降低试验融资风险并加速战略合作时间表，45名受试者的数据揭盲将有助于评估研究的三组情况并明确Annamycin对AML患者的潜力 [2] 药物相关资质 - Annamycin目前获得FDA的快速通道资格和孤儿药指定用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病，还获得治疗软组织肉瘤的孤儿药指定，以及欧洲药品管理局（EMA）治疗复发性或难治性急性髓系白血病的孤儿药指定 [6] 公司业务情况 - 公司是一家处于3期临床阶段的制药公司，推进一系列治疗难治性肿瘤和病毒的候选药物管线，主要项目Annamycin是下一代蒽环类药物，正在开发用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移 [7] - 公司正在启动“MIRACLE”试验评估Annamycin与阿糖胞苷联合治疗复发性或难治性急性髓系白血病，此前1B/2期研究成功后，公司认为已大幅降低Annamycin治疗AML潜在获批的开发途径风险 [8] - 公司还在开发WP1066用于治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症，以及包括WP1122在内的抗代谢物组合用于治疗致病性病毒和某些癌症适应症 [9]