文章核心观点 - 强生公司公布2期DAHLIAS研究额外分析结果 显示实验性药物nipocalimab治疗中重度干燥综合征成年患者可改善疾病活动关键指标 显著降低IgG水平 该药物获FDA突破性疗法认定 [1] 关于干燥综合征（SjD） - 是最常见的自身抗体驱动疾病之一 全球约400万人受影响 女性患病率是男性9倍 [8] - 特点为自身抗体产生 慢性炎症和外分泌腺淋巴细胞浸润 多数患者有黏膜干燥 关节疼痛和疲劳症状 [8] - 超50%患者为中重度 疾病负担高 常伴生活质量和功能受损 死亡风险增加 [8] 关于DAHLIAS研究 - 是2期多中心 随机 安慰剂对照双盲研究 评估nipocalimab对原发性SjD参与者的影响 [9] - 163名18 - 75岁成年人按1:1:1随机分组 每两周静脉注射5或15mg/kg nipocalimab或安慰剂 持续至第22周 并接受标准护理 安全评估至第30周 [9] - 主要终点是第24周ClinESSDAI评分较基线的变化 次要终点包括多器官系统评估 医生评估 临床试验终点复合工具 患者报告结局等 [9][10] 关于nipocalimab - 是实验性单克隆抗体 旨在高亲和力结合阻断FcRn 降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体水平 可能不影响其他免疫功能 [11] - 获美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）多项关键认定 包括快速通道指定 孤儿药资格 突破性疗法指定等 [11] 研究结果 - 接受nipocalimab的患者24周时ClinESSDAI评分显著改善 达到主要终点 关键次要终点也达成 表明全身和多器官系统疾病活动降低 [2] - 每两周接受15mg/kg治疗的患者IgG包括自身抗体水平显著降低 进一步证明nipocalimab通过与FcRn相互作用的作用机制 [3] - 基线抗Ro和抗La自身抗体水平最高的参与者ClinESSDAI改善最明显 与nipocalimab引起的IgG和总IgG自身抗体显著降低有关 [3] - 患者报告症状减少 高剂量nipocalimab组（15mg/kg）第24周客观唾液流量至少增加50%的患者是安慰剂组两倍多（32.7% vs. 16%） [4] 各方观点 - 堪萨斯大学医学中心Ghaith Noaiseh博士称数据凸显自身抗体在SjD发病机制中的相关性 观察到的IgG和关键自身抗体减少与全身疾病活动和唾液分泌改善相关 是疾病理解和治疗的令人兴奋进展 [4] - 强生创新药物全球医学事务负责人Federico Zazzetti表示目前尚无针对SjD的先进疗法获批 有明确需求开发有安全特性的新免疫选择性疗法 nipocalimab有潜力满足患者需求 [5] 关于强生公司 - 相信健康就是一切 凭借医疗创新实力 致力于预防 治疗和治愈复杂疾病 提供更智能 侵入性更小的治疗方案和个性化解决方案 [12] - 通过创新药物和医疗技术专业知识 有能力在医疗保健解决方案全领域创新 为未来带来突破 深刻影响人类健康 [12]