文章核心观点 Ascendis Pharma公布2024年第三季度财务结果及业务进展，其内分泌罕见病项目取得临床数据，YORVIPATH将在美国上市，还与诺和诺德达成合作 [1][2] 产品进展 TransCon hGH（SKYTROFA） - 2024年第三季度收入4720万欧元，与2023年同期的4700万欧元相近，销量增长被更高的销售扣除和前期销售扣除负调整250万欧元抵消 [3] - 2024年前九个月收入1.385亿欧元，同比增长21%，销量增长部分被更高的销售扣除抵消，2024年1月1日前的销售扣除总计930万欧元 [3] - 已提交用于治疗成人生长激素缺乏症的补充生物制品许可申请 [3] - 预计2024年第四季度公布Turner综合征2期New InsiGHTS试验的 topline 结果 [3] - 预计2025年上半年启动评估SKYTROFA在其他每日生长激素适应症的篮子试验 [3] TransCon PTH（YORVIPATH） - 将于2025年1月中旬在美国上市，美国扩展团队已与医疗保健提供者接触，Ascendis Signature Access Program 12月开始接受处方并招募患者 [1][3] - 2024年第三季度美国以外地区收入850万欧元，环比增长超60%，反映医生和患者需求增长，目前超600名患者接受治疗，部分被第三季度免费定价期结束的应计费用抵消，德国最终定价预计明年完成 [3] TransCon CNP（navepegritide） - 公布了针对儿童软骨发育不全的关键ApproaCH试验的积极 topline 数据 [4] - 计划2025年第一季度向FDA提交新药申请，2025年第三季度向欧洲药品管理局提交营销授权申请 [1][4] - 预计2025年第二季度公布COACH试验（儿童软骨发育不全患者联合使用TransCon hGH和TransCon CNP）的第26周 topline 数据 [4] 肿瘤项目 - 在2024年ESMO会议上公布了1/2期IL - Believe试验铂耐药卵巢癌队列的首批结果，初步数据显示在重度预处理患者中有临床活性，且TransCon IL - 2 β/γ与化疗联合使用总体耐受性良好 [4] - 近期停止了涉及TransCon TLR7/8激动剂的剂量扩展队列入组，优先关注TransCon IL - 2 b/g [4] 战略合作 - 11月授予诺和诺德独家、多产品、全球许可，使用TransCon技术平台开发、制造和商业化代谢疾病产品，以及心血管疾病逐产品独家许可，合作的领先项目是每月一次的GLP - 1受体激动剂候选产品，最初针对肥胖和2型糖尿病 [4] - 公司有资格获得高达2.85亿美元的前期、开发和监管里程碑付款，以及基于销售的里程碑付款和全球净销售额的中个位数分级特许权使用费，诺和诺德将负责公司的早期开发成本以及临床开发、监管、商业制造和商业化活动 [4] 财务情况 2024年第三季度财务结果 - 总收入5780万欧元，2023年同期为4800万欧元，同比增长主要归因于YORVIPATH自2024年第一季度商业推出后的850万欧元收入贡献，非产品收入为210万欧元，2023年同期为110万欧元 [1][5] - 研发成本7350万欧元，2023年同期为1.114亿欧元，下降主要与TransCon hGH、TransCon PTH和TransCon CNP的外部开发成本降低以及Eyconis分拆有关 [6] - 销售、一般和行政费用6980万欧元，2023年同期为6360万欧元，增加主要由于员工成本增加，包括商业扩张的影响 [7] - 总运营费用1.434亿欧元，2023年同期为1.751亿欧元 [7] - 净财务收入290万欧元，2023年同期为净财务费用2040万欧元，变化主要与货币波动影响有关 [8] - 净亏损9920万欧元，合每股1.72欧元（基本和摊薄），2023年同期净亏损1.622亿欧元，合每股2.88欧元（基本和摊薄） [8] 财务展望 - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总计6.26亿欧元，2023年12月31日为3.99亿欧元 [1][4] - 2024年SKYTROFA全年收入（不包括与前几年相关的销售扣除）预计为2 - 2.2亿欧元，2024年总运营费用预计约为6亿欧元 [1][4] 会议信息 公司将于美国东部时间11月14日下午4:30举行电话会议和网络直播，讨论2024年第三季度财务结果 [1][10]