核心观点 - Amgen在2024年美国风湿病学会（ACR）年会上展示了其罕见病药物UPLIZNA®和KRYSTEXXA®的最新数据，进一步证明了这些药物在治疗IgG4相关疾病（IgG4-RD）和未控制痛风中的潜力 [1][2][7] 药物UPLIZNA®的研究进展 - UPLIZNA®在IgG4-RD的MITIGATE III期研究中显示出显著疗效，与安慰剂相比，UPLIZNA®将疾病发作风险降低了87%（风险比0.13，p<0.001） [3] - 在52周的安慰剂对照期内，UPLIZNA®治疗组中有57.4%的患者实现了无发作、无治疗、完全缓解，而安慰剂组仅为22.4%（p<0.001） [3] - UPLIZNA®通过快速且持续地消耗外周B细胞，降低了疾病生物标志物水平，证实了其独特的作用机制 [3] - 89.7%的UPLIZNA®治疗患者在安慰剂对照期内无需使用糖皮质激素进行疾病控制，而安慰剂组仅为37.3% [4] - UPLIZNA®的安全性结果与其已知的安全性一致，最常见的不良事件包括COVID-19、淋巴细胞减少、尿路感染和头痛 [5] 药物KRYSTEXXA®的研究进展 - AGILE试验评估了KRYSTEXXA®与甲氨蝶呤联合使用时缩短输液时间的安全性和有效性，结果显示60分钟输液组与120分钟输液组的安全性和疗效相似 [7][8] - 在60分钟输液组中，67.2%的患者在第6个月时达到并维持了尿酸水平<6mg/dL的反应 [8] - 6.0%的60分钟输液组患者经历了输液反应，包括1.7%的患者出现过敏反应 [8] 公司背景与行业影响 - Amgen是一家专注于发现、开发、制造和提供创新药物的生物技术公司，致力于治疗癌症、心脏病、骨质疏松症、炎症性疾病和罕见病 [31] - 2024年，Amgen被《Fast Company》评为“全球最具创新力公司”之一，并被《福布斯》评为“美国最佳大型雇主”之一 [32] - Amgen是道琼斯工业平均指数和纳斯达克100指数的成分股之一，展示了其在行业中的重要地位 [32] 药物适应症与市场前景 - UPLIZNA®目前已被批准用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）患者 [22][23] - KRYSTEXXA®是FDA批准的首个用于治疗未控制痛风的生物制剂，适用于对传统疗法无效的成年患者 [11][12] - 2022年，FDA批准了KRYSTEXXA®与甲氨蝶呤联合使用的标签扩展，基于MIRROR随机对照试验的结果，显示其疗效和安全性显著改善 [12]