文章核心观点 - 2024年第三季度Avenue Therapeutics在神经疾病创新疗法研发管线推进上取得进展 公司将在未来几个月公布AJ201的临床数据 同时介绍了公司近期动态和财务情况 [1][2] 近期公司亮点 AJ201 - 2024年5月AJ201治疗脊髓延髓肌肉萎缩症（SBMA）的1b/2a期临床试验完成最后一次患者访视 预计2024年底公布顶线数据 [3] - 该试验为期12周 多中心 随机 双盲 共招募25名患者 随机分配至AJ201（600mg/天）或安慰剂组 [3] - 主要终点是评估AJ201在临床和基因确诊的SBMA受试者中的安全性和耐受性 次要终点包括药代动力学和药效学数据 探索性目标包括MRI扫描显示的脂肪和肌肉成分变化 [3] BAER - 101 - 待获得额外融资后 公司计划启动BAER - 101用于局灶性癫痫和其他癫痫疾病患者的2a期临床试验 [4] - 临床前小鼠模型显示BAER - 101能完全抑制癫痫发作 起效快且效果稳定 [4] IV Tramadol - 公司已与美国FDA就静脉注射曲马多（IV tramadol）的3期研究的安全性研究方案和统计分析方法达成最终协议 [5] - 拟开展的研究将约300名拇囊炎切除术后患者随机分配至IV tramadol或IV吗啡组进行48小时术后止痛治疗 患者可使用静脉注射氢吗啡酮缓解突破性疼痛 [5] - 公司计划在获得额外融资或合作后启动3期安全性研究 并认为研究可在启动后12个月内完成并提交给FDA [5] 财务结果 现金状况 - 截至2024年9月30日 现金及现金等价物总计260万美元 较2024年6月30日的490万美元减少230万美元 较2023年12月31日的180万美元增加80万美元 [6] 研发费用 - 2024年第三季度研发费用为230万美元 2023年第三季度为90万美元 [6] 管理费用 - 2024年第三季度一般及行政费用为80万美元 2023年第三季度为120万美元 [6] 净亏损 - 2024年第三季度归属于普通股股东的净亏损为310万美元 即每股亏损1.92美元 2023年第三季度净收入为50万美元 即每股收益4.86美元 [6] 公司概况 - Avenue Therapeutics是一家专注于神经疾病治疗疗法开发和商业化的专业制药公司 目前正在开发AJ201 BAER - 101和IV tramadol三个资产 [7] - 公司总部位于佛罗里达州迈阿密 由Fortress Biotech, Inc. 创立 [7]