文章核心观点 临床阶段生物制药公司Soleno Therapeutics将在2024年第62届欧洲儿科内分泌学会年会上展示其DCCR临床开发项目治疗普拉德-威利综合征的数据 [1] 会议信息 - 会议名称为2024年第62届欧洲儿科内分泌学会年会 [1] - 会议时间为2024年11月16 - 18日 [1] - 会议地点在英国利物浦 [1] - 口头报告一标题为“基于食品安全区问卷改善的食物控制参数放松与普拉德 - 威利综合征参与者临床试验中地高辛胆碱缓释剂减少贪食症的关系”，形式为口头报告，会议场次为自由交流6：脂肪、代谢与肥胖（1），时间为2024年11月17日周日上午10:30 GMT，演讲者为Nicola Bridges医学博士 [2] - 口头报告二标题为“已完成的C601（DESTINY PWS）和C602开放标签扩展（OLE）研究中地高辛胆碱缓释片对普拉德 - 威利综合征参与者的长期疗效结果”，形式为口头报告，会议场次为自由交流11：脂肪、代谢与肥胖（2），时间为2024年11月18日周一上午10:00 GMT，演讲者为Evelien Gevers医学博士、哲学博士 [2] 普拉德 - 威利综合征（PWS）情况 - 美国普拉德 - 威利综合征协会估计每15000例活产中就有1例患PWS [3] - 该疾病标志性症状是贪食症，还包括行为问题、认知障碍、低肌张力、身材矮小等 [3] - 贪食症会导致显著死亡率和长期并发症，如糖尿病、肥胖和心血管疾病 [3] - 普拉德 - 威利研究基金会全球调查显示96.5%受访者认为贪食症、92.9%认为身体成分是新药需缓解的最重要或非常重要症状 [3] - 目前尚无获批疗法治疗该疾病贪食/食欲、代谢、认知功能或行为方面问题 [3] 地高辛胆碱缓释片（DCCR）情况 - DCCR是一种新型专有缓释剂型，含地高辛胆碱，每日服用一次 [4] - 母体分子地高辛已在新生儿、婴儿、儿童和成人的一些罕见疾病中使用数十年，但未获批用于PWS [4] - Soleno为地高辛、地高辛胆碱和DCCR在PWS患者中的治疗用途申请了广泛专利保护 [4] - DCCR开发项目得到五项健康志愿者一期临床研究和三项二期临床研究数据支持，其中一项是针对PWS患者 [4] - 在PWS三期临床开发项目中，DCCR在解决PWS标志性症状贪食症以及其他症状如攻击/破坏性行为、脂肪量和其他代谢参数方面显示出前景 [4] Soleno Therapeutics公司情况 - 公司专注于开发和商业化治疗罕见疾病的新型疗法 [5] - 其主要候选药物DCCR（地高辛胆碱）缓释片治疗PWS的新药申请（NDA）目前正在接受FDA审查，并获得优先审查 [5]