文章核心观点 Precigen公司公布2024年第三季度财务结果和业务进展，战略重新规划使公司聚焦PRGN - 2012推进，该产品有望2025年上市，同时其他产品也有不同阶段进展，财务方面有收入、支出等变化[1][2] 关键项目亮点 PRGN - 2012腺病毒载体基因疗法治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP） - 是一款用于治疗RRP的即用型腺病毒载体基因疗法，获FDA突破性疗法认定、孤儿药认定及欧盟委员会孤儿药认定[3] - 关键临床研究结果显示，51%（18/35）患者达完全缓解，86%（30/35）患者手术干预减少，治疗后手术次数从术前中位数4次降至0次，且耐受性良好[3] - 治疗诱导RRP患者产生HPV 6/11特异性T细胞反应，显著改善完全缓解者的Derkay和生活质量评分[4] - 已完成与FDA的生物制品许可申请（BLA）前会议，计划2024年第四季度滚动提交BLA，商业和制造准备活动正进行，确认性临床试验患者招募持续推进[1][4] PRGN - 2009腺病毒载体基因疗法治疗HPV相关癌症 - 与美国国家癌症研究所（NCI）合作的复发性/转移性宫颈癌和新诊断HPV相关口咽癌的2期临床试验正在进行，公司暂停非NCI站点的宫颈癌2期临床试验患者招募[5] PRGN - 3006 UltraCAR - T疗法治疗急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS） - 已完成PRGN - 3006治疗AML的1b期试验患者招募，正准备与FDA进行1b期结束会议讨论下一步计划[6] PRGN - 3008 UltraCAR - T靶向CD19治疗肿瘤和自身免疫性疾病 - 是基于Precigen下一代UltraCAR - T平台的自体CD19导向疗法，具有多项优势，有望成为B细胞恶性肿瘤和自身免疫性疾病的一流疗法[7] - 临床前数据显示，单次给药可增强扩增和持久性，产生强大抗肿瘤疗效，在肿瘤复发模拟和狼疮性肾炎人源化小鼠模型中也有良好表现[7] 财务亮点 - 2024年8月完成普通股公开发行，净收益约3090万美元[8] - 2024年8月开始战略优先排序和资源精简，裁员超20%以聚焦PRGN - 2012商业化[9] 2024年第三季度财务结果与上年同期对比 - SG&A费用增加60万美元（7%），主要因PRGN - 2012商业准备成本增加和裁员 severance成本，部分被保险和专业费用减少抵消[10] - 研发费用减少20万美元（2%），主要因ActoBio运营关闭和其他项目成本降低，部分被PRGN - 2012相关成本和裁员 severance成本增加抵消[11] - 其他收入（支出）净额减少380万美元，主要因ActoBio设施关闭的累计汇兑损失重分类和利息收入减少[12] - 总收入减少40万美元（31%），与Exemplar产品和服务收入减少有关，净亏损2400万美元，上年同期为1980万美元[13] 2024年前九个月财务结果与上年同期对比 - SG&A费用增加10万美元（1%），因PRGN - 2012商业准备成本和裁员 severance成本增加，部分被股票补偿和保险费用减少抵消[14] - 研发费用增加570万美元（16%），主要因PRGN - 2012相关成本增加，部分被其他项目成本降低和ActoBio运营费用减少抵消[15] - 其他收入（支出）净额减少430万美元（166%），主要因ActoBio设施关闭的累计汇兑损失重分类和净利息收入减少[16] - 2024年第二季度记录3450万美元商誉和长期资产减值费用及170万美元相关税收优惠，总收入减少230万美元（45%），与Exemplar产品和服务收入减少有关，净亏损1.065亿美元，上年同期为6280万美元[17][18] 资产负债表情况（未经审计） - 截至2024年9月30日，总资产8.3474亿美元，较2023年12月31日的15.1043亿美元减少；总负债2.8098亿美元，较2023年12月31日的3.2545亿美元减少；股东权益5.5376亿美元，较2023年12月31日的11.8498亿美元减少[23] 运营情况（未经审计） - 2024年第三季度，总收入95.3万美元，运营费用2221.5万美元，运营亏损2126.2万美元，净亏损2397.8万美元，每股净亏损0.09美元[25] - 2024年前九个月，总收入273.5万美元，运营费用1.09248亿美元，运营亏损1.06513亿美元，净亏损1.06508亿美元，每股净亏损0.41美元[25]