文章核心观点 BrainStorm Cell Therapeutics公布2024年第三季度财务结果及公司进展，重点为NurOwn在ALS的3b期注册试验做准备，同时呈现了试验相关信息和财务数据 [1][2] 公司业务进展 - 公司主要专注为NurOwn在ALS的3b期注册试验做准备，基于过往研究完善试验设计，与Pluri合作保障临床供应，选定临床研究组织并与研究人员合作确定多个试验点 [2] - 2024年11月与Pluri达成谅解备忘录，在确定最终协议期间可立即转移制造技术并在其工厂生产NurOwn用于3b期ALS试验 [3] - 2024年10月在年度东北肌萎缩侧索硬化症协会会议上公布3b期试验更多细节 [3] 3b期试验详情 - 约200名ALS患者预计参加两部分3b期试验，A部分24周内接受3剂NurOwn或安慰剂，B部分所有患者再接受3剂NurOwn 24周，A部分成功完成有望支持生物制品许可申请 [4] - 主要疗效终点是比较NurOwn与安慰剂组从基线到第24周ALSFRS - R的变化，其他评估包括CAFS、SVC等多项指标 [4] - 入组标准针对早期ALS患者，包括年龄18 - 75岁、符合修订的El Escorial标准诊断等多项条件，两组参与者在研究期间均可接受标准治疗 [4] - 在会议上展示海报，呈现先前3期临床试验10名参与者（6名NurOwn、4名安慰剂）参加开放标签扩大使用计划的结果，参与者每8周接受一剂NurOwn，最多6剂 [4] 试验效果 - NurOwn治疗患者与PRO - ACT数据库匹配对照组相比有长期生存益处，生存曲线显示NurOwn组有统计学显著差异，治疗组中位生存时间46.6个月，对照组41.1个月 [5] - 在随机3期试验和后续扩大使用计划期间，NurOwn治疗患者神经丝轻链持续降低，表明持续治疗有益，与NurOwn作用机制相符 [5] 投资者沟通 - 公司计划在2024年第四季度后期为投资界举办电话会议和网络直播，提供NurOwn 3期项目最新进展 [6] 财务结果（2024年第三季度） - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和受限现金约035百万美元 [7] - 研发费用净额为1百万美元，2023年同期为33百万美元；一般及行政费用为2百万美元，2023年同期为27百万美元 [7] - 净亏损为27百万美元，2023年同期为12百万美元；每股净亏损为051美元，2023年同期为045美元 [7] 公司简介 - BrainStorm是成人干细胞疗法开发商，拥有NurOwn技术平台临床开发和商业化权利，其自体MSC - NTF细胞获美国FDA和欧洲EMA孤儿药指定用于治疗ALS [8] - 公司已完成ALS的3期试验和进行性MS的2期开放标签多中心试验，并获相关机构资助 [8]