文章核心观点 - 公司公布efruxifermin（EFX）治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的分析结果，显示其有显著抗纤维化效果和临床活性，有望成为差异化疗法，正在进行的3期SYNCHRONY项目旨在确认其有利的获益风险特征并支持上市申请 [1][2][6] 研究结果 纤维化改善情况 - 超过40%接受96周EFX 50mg治疗的参与者，通过三种正交测量方法显示肝纤维化有改善，而安慰剂组为0% [1] - AI数字病理分析证实，EFX治疗24周和96周后，纤维化改善程度与传统组织病理学观察结果一致，且肝窦周和门周区域纤维化有显著减少 [1][4] - 超过一半接受EFX 50mg治疗的个体，在两种常用的非侵入性纤维化检测中出现有临床意义的降低，约为安慰剂组的9倍 [2] 疾病逆转情况 - 30%接受96周EFX 50mg治疗的参与者，MASH相关疾病几乎完全逆转，而安慰剂组为0% [1][5] - 100%接受96周EFX 50mg治疗的参与者被归类为“进行性MASH低风险”，而安慰剂组48%仍处于进行性MASH高风险或不确定风险 [5] 不同剂量效果对比 - 基于相同测量指标，EFX 28mg治疗的参与者反应比例小于EFX 50mg [2][5] 研究详情 口头报告 - 突出已完成的96周2b期HARMONY研究结果，包括传统组织病理学和AI数字病理对肝活检的评估，以及个体参与者在临床公认的肝纤维化测量指标上的反应分析 [2] 海报展示 - 海报5047对HARMONY研究的基线、24周和96周肝活检进行正交分析，证实EFX治疗24周或96周后观察到的抗纤维化效果模式 [4] - 海报5021显示接受96周EFX 50mg治疗的参与者MASH相关疾病几乎完全逆转，以及不同治疗组的风险分类情况 [5] 公司信息 - 公司是一家临床阶段公司，致力于为有严重未满足医疗需求的代谢疾病患者开发变革性疗法，其主要候选产品EFX正在三项3期临床试验中进行评估 [7][8]