文章核心观点 - 奥库根公司公布地理萎缩症（GA）的OCU410 ArMaDa 1/2期临床试验1期剂量递增部分的初步疗效和安全性积极数据，显示该疗法有潜力成为一次性治疗方案，公司还公布了其他临床试验的有前景数据 [1][4] 行业情况 - 美国和欧洲约有300万人患有GA，美国患者只有抗补体疗法一种选择且需多次注射，欧洲尚无治疗方案 [2] 临床试验情况 OCU410 ArMaDa 1/2期临床试验 - 1期试验评估三个剂量组（低、中、高）的9名患者，低剂量组3名患者6个月数据显示，治疗眼病变生长速度比未治疗的对侧眼慢21.4%，视网膜组织保存增加，100%治疗眼视觉功能稳定 [3] OCU410ST GARDian临床试验 - 公司公布了该试验治疗斯塔加特病的有前景数据 [4] OCU400 1/2期临床试验 - 公司公布了该试验治疗莱伯先天性黑蒙症（LCA）的数据 [4] 专家观点 - 现有GA批准疗法在视觉功能上未显示显著益处，OCU410有改善结构和功能结果的潜力，“一次性”治疗模式可能改变GA治疗方式 [4] - OCU410可解决补体途径之外的疾病多个方面，最新数据强调新型修饰基因疗法作为干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）一次性治疗的潜力 [4] 公司介绍 - 奥库根公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法、生物制品和疫苗的生物技术公司，其修饰基因疗法平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病 [5] 信息获取途径 - 临床展示会完整回放可在奥库根公司网站活动板块查看，如需了解公司正在进行的临床试验信息，可联系clinical.request@ocugen.com [5] 联系方式 - 通讯负责人Tiffany Hamilton，邮箱Tiffany.Hamilton@ocugen.com [8]