文章核心观点 NextCure公司宣布NC605新型抗Siglec - 15抗体临床前数据，显示其在成骨不全症模型中能有效生成高质量骨骼，有望成为治疗该疾病的变革性药物 [1] 公司信息 - NextCure是临床阶段生物制药公司，专注为对现有疗法无反应或病情进展的癌症患者研发创新药物，利用抗体 - 药物偶联物、抗体和蛋白质等差异化作用机制 [5] 疾病背景 - 成骨不全症是罕见疾病，导致高骨转换、骨形成异常、骨脆弱和反复骨折，目前无法治愈，现有抗吸收疗法抑制骨丢失和骨形成，虽增加骨密度但骨质量差 [2] 药物效果 - NC605抑制骨丢失并促进成骨细胞募集生成新骨，增加骨密度同时生成高质量骨骼 [2] 实验结果 - 用20mg/kg替代抗体NP159治疗的OI小鼠，90%的雄性和80%的雌性小鼠牺牲后无骨折，对照组分别为85%和55% [3] - 治疗后的OI小鼠两性均增加小梁和皮质组织矿物质密度、皮质骨矿物质密度，整体提高骨骼质量和机械性能 [3] - 治疗后的雄性OI小鼠增加小梁骨体积分数、小梁数量，减少小梁间距，增加皮质厚度，提高最大负荷和刚度等机械骨强度指标 [3] 公司表态 - 公司首席科学官表示NP159降低雌雄OI小鼠骨折发生率，雄性小鼠骨质量改善，认为NC605有潜力成为男女OI患者变革性药物 [4] 合作信息 - 数据由公司与纽约特种外科医院Cathleen Raggio博士合作生成 [4]