文章核心观点 Rocket Pharmaceuticals公司公布RP - A501治疗Danon病的1期研究长期安全性和有效性结果，数据显示RP - A501耐受性良好且有持久疗效，降低了关键试验风险，分析师看好后续进展，还提及其他产品可能成为2025年催化剂 [1][5][6] 研究结果 - Danon病由LAMP2基因突变引起，RP - A501总体耐受性良好 [1] - 所有可评估患者治疗12个月时出现LAMP2蛋白表达（持续至60个月），左心室质量指数降低≥10%（持续至54个月） [2] - 儿科患者随访24个月、成人/青少年患者随访60个月有持续的临床意义改善 [3] - 1期试验所有可评估患者12个月及之后有心脏LAMP2蛋白表达，左心室质量指数降低或稳定（中位数较基线降低24%），左心室射血分数正常，心脏生物标志物降低或稳定（cTnI和NTproBNP中位数分别降低84%和57%），且无心力衰竭临床症状 [4] 分析师观点 - William Blair看好长期随访结果，认为支持RP - A501持久疗效，1期研究更新数据降低关键试验风险，期待2025年关键研究和公司上市前准备的更多更新 [5] - 虽RP - A501近期是主要股价驱动因素，但RP - L201在白细胞粘附缺陷I型的获批和RP - L102在范可尼贫血滚动生物制品许可申请的完成可能成为2025年额外催化剂 [6] 股价表现 - 周二最后一次检查时，RCKT股票下跌3.44%，报13.19美元 [7]