文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Verge Genomics与礼来公司合作，其AI驱动的CONVERGE®平台识别并验证的两个肌萎缩侧索硬化症（ALS）药物靶点获礼来开发，展示了该平台强大预测能力，且Verge有望获更多收益，同时其内部候选药物VRG50635也在推进研究 [1][3] 合作情况 - 2021年7月Verge与礼来启动合作，开展为期3年的ALS新型治疗靶点发现和验证工作，后续用于药物研发 [1][2] - 礼来选择开发Verge的CONVERGE®平台识别并验证的两个ALS药物靶点，靶点选择触发礼来向Verge支付近期里程碑款项，随着项目推进Verge还有望获得额外下游收益 [1] - Verge在合作中获得高达2500万美元的前期、股权投资和潜在近期里程碑款项，交易总价值6.94亿美元外加潜在下游特许权使用费 [2] 平台优势 - CONVERGE®平台优先排序的靶点在疾病相关模型中的验证率达83%，显著高于行业标准，展示了强大预测能力 [1] - 该平台为礼来提供科学上令人信服的靶点预测，并通过人类细胞系统中的验证实验支持，交付了多个有前景的治疗靶点 [2] 内部药物进展 - Verge内部主要候选药物VRG50635用于治疗散发性和家族性ALS，正在加拿大和几个欧洲国家进行1B期概念验证（PoC）研究，已完成患者招募，正在进行剂量递增 [3] - VRG50635是一种有效的、口服生物可利用且能穿透血脑屏障的PIKfyve抑制剂，在ALS患者来源的运动神经元中可提高存活率，在多个ALS相关运动神经元变性临床前研究中显示出疗效 [3] 公司介绍 - Verge专注于利用患者疾病组织的人类基因组学和机器学习，为未满足医疗需求高的复杂疾病开发疗法 [4] - 公司创建了专有的全人类CONVERGE®平台，拥有该领域最大、最全面的多组学患者数据库之一，由经验丰富的计算生物学家和药物开发者领导，成功推进多种疾病的临床和临床前治疗项目 [4]