文章核心观点 - 欧库根公司的OCU410ST获欧洲药品管理局孤儿药产品认定，此前已获美国食品药品监督管理局孤儿药认定，该药物临床试验展现积极数据，公司拟申请加速上市许可 [1][2][7] 公司动态 - 欧库根宣布欧洲药品管理局授予OCU410ST孤儿药产品认定，用于治疗ABCA4相关视网膜病变，包括斯塔加特病、色素性视网膜炎19型和锥杆营养不良3型 [1] - 美国食品药品监督管理局曾于2023年4月授予OCU410ST孤儿药认定 [2] - OCU410ST治疗斯塔加特病的1/2期GARDian试验第一阶段给药完成，数据安全监测委员会建议推进至2期，目前安全性和耐受性良好 [4] - 公司拟为OCU410ST申请加速上市许可 [7] 公司表态 - 欧库根首席科学官兼研发主管表示获孤儿药产品认定使公司更接近为斯塔加特病患者提供治疗选择，将全力推进该治疗 [2] - 欧库根首席医疗官称初步疗效数据令人鼓舞，支持OCU410ST一次性治疗遗传性视网膜疾病的潜力 [6] 药物数据 - 1/2期OCU410ST GARDian临床试验1期剂量递增部分初步疗效和安全性数据显示，可评估受试者6个月时治疗眼萎缩病灶生长较未治疗对侧眼减少84% [5] 行业信息 - 欧洲孤儿药产品认定为药物开发者提供协议协助、降低监管费用、研究资助和获批后10年市场独占权等福利，针对影响欧盟每10000名患者中少于5人的罕见病或病症 [3] 疾病情况 - 斯塔加特病在美国和欧洲共影响约10万人 [2] 公司介绍 - 欧库根是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法、生物制品和疫苗，其修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [8]