文章核心观点 - 公司宣布其临床阶段药物FXR314的口服报告在会议上展示，研究结果显示该药物能显著降低肝脏脂肪含量且安全性良好，有望用于治疗MASH [1][3][6] 会议信息 - 美国肝病研究协会主办的肝脏会议于2024年11月15 - 19日在加利福尼亚州圣地亚哥举行，德州肝脏研究所和德州大学健康科学中心圣安东尼奥分校的Eric Lawitz博士在会上展示了FXR314的报告 [1] - 报告题目为“新型非胆汁酸FXR激动剂FXR314在代谢功能障碍相关脂肪性肝炎患者中的药代动力学、安全性和有效性：2期研究结果”，于11月17日在MASLD和MASH - 新疗法会议环节展示 [2] 研究情况 - 这是一项针对MASH患者的16周、随机、安慰剂对照、多中心2期研究，214名患者按1:1:1比例随机分配接受3mg或6mg的FXR314或安慰剂治疗 [3] 研究结果 肝脏脂肪含量 - 接受FXR314治疗的患者肝脏脂肪含量较基线有统计学意义的降低，3mg和6mg剂量组治疗结束时LS平均百分比降低分别为22.8%（p = 0.0010）和17.5%（p = 0.0267），安慰剂组为6.1% [4] - MRI - PDFF降低>30%的受试者比例，3mg和6mg FXR314组分别为29.2%（p = 0.0023）和32.2%（p = 0.0020），安慰剂组为9.5% [4] 安全性 - FXR314安全且耐受性良好，治疗期间出现的不良事件大多为轻度至中度，3mg、6mg FXR314组和安慰剂组发生率相当 [5] - 药物相关治疗中断频率低且各治疗组相似 [5] - FXR314未出现FXR类药物典型的严重不良事件，瘙痒发生率3mg组为2.8%、6mg组为4.2%、安慰剂组为2.8%，LDL - C水平3mg、6mg和安慰剂组较基线变化分别为1.5%、4.5%和 - 3.6% [5] 公司情况 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于开发在三维人体组织中有效的药物，其主要分子FXR314正处于炎症性肠病2期研究阶段，在代谢性肝病和肿瘤学领域有潜在应用 [6]