文章核心观点 - 公司宣布与密歇根大学达成独家许可协议，获得其领先候选药物Reqorsa®基因疗法与ALK抑制剂联合用于潜在治疗ALK - EML4阳性易位肺癌的全球独家许可，该组合疗法有治疗ALK阳性肺癌的潜力 [1][2] 公司动态 - 公司与密歇根大学达成独家许可协议，获其专利权利全球独家许可，用于Reqorsa®基因疗法与ALK抑制剂联合治疗ALK - EML4阳性易位肺癌 [1] - 公司知识产权和许可高级副总裁表示，积极的临床前数据表明Reqorsa与ALK抑制剂联用或使ALK阳性肺癌患者受益，保护该药物组合可扩大Reqorsa药物组合的独家性并增强知识产权地位 [2] 疗法研究 - 约82%的非小细胞肺癌（NSCLC）缺乏或表达减少TUSC2肿瘤抑制蛋白，约5%的NSCLC存在ALK易位 [2] - 密歇根大学研究人员在2024年4月美国癌症研究协会（AACR）年会上展示积极临床前数据，Reqorsa可诱导艾乐替尼耐药的EML4 - ALK阳性NSCLC细胞系凋亡 [2] - 研究发现使用Reqorsa或含TUSC2的质粒在ALK阳性NSCLC细胞系中过表达TUSC2，可通过激活凋亡途径有效减少细胞生长和增殖，支持Reqorsa作为抗ALK NSCLC治疗策略的进一步临床研究 [3] 疗法介绍 - Reqorsa由表达TUSC2基因的质粒封装在带正电荷的脂质分子非病毒纳米颗粒中组成，静脉注射，靶向带负电荷的癌细胞，可将功能正常的TUSC2基因递送至癌细胞，同时减少正常组织摄取 [4] - Reqorsa具有多模式作用机制，可中断导致癌细胞复制和增殖的细胞信号通路，重建癌细胞程序性死亡途径，调节针对癌细胞的免疫反应 [4] 公司策略 - 公司策略是将Reqorsa与现有获批疗法联合开发，认为其独特属性可改善NSCLC、SCLC及其他癌症的现有疗法 [5] 公司概况 - 公司是临床阶段基因疗法公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法，与世界级机构和合作者合作开发候选药物，推进基因疗法管线 [6] - 公司肿瘤学项目使用系统性非病毒Oncoprex®递送系统，其主要候选产品Reqorsa正在两项临床试验中评估用于治疗NSCLC和SCLC，肺癌临床项目获FDA快速通道指定，SCLC项目获FDA孤儿药指定 [6] - 公司糖尿病基因疗法采用新型输注过程，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中，GPX - 002可将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002可使耗尽的β细胞恢复活力 [7]