公司近期成果 - 2024年10月完成首次公开募股（IPO）共发行6820000股普通股每股11美元总收益约7500万美元承销商额外购买643762股普通股总收益达8210万美元[3] - 与BioMarin达成战略研究合作协议可获得前期和里程碑付款以及分层版税[3] - CMP - CPS - 001获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病认定（RPDD）和孤儿药认定（ODD）用于治疗尿素循环障碍（UCDs）[3] - CMP - CPS - 001正在进行1期临床试验已完成所有单剂量递增（SAD）队列的给药预计2025年第一季度报告SAD安全性数据2025年下半年报告多剂量递增（MAD）安全性药代动力学和药效学生物标志物疗效数据[3] 公司财务状况 - 2024年第三季度末现金及现金等价物为250万美元按预估考虑8210万美元IPO收益后可支持项目持续发展[4] - 2024年第三季度研发（R&D）费用为970万美元较2023年第三季度的980万美元有所减少主要因人力相关费用适度降低部分被实验室运营费用及临床前和临床咨询费用增加所抵消[5] - 2024年第三季度总务和行政（G&A）费用为380万美元较2023年第三季度的290万美元有所增加主要因股票薪酬费用增加和专利相关费用高于前期[6] - 2024年第三季度净亏损为1350万美元较2023年同期的1170万美元有所增加[7] - 2024年第三季度研究与合作收入为0美元2023年为350美元[12] - 2024年第三季度末现金及现金等价物为2528000美元工作资本为 - 6325000美元总资产为21364000美元总负债为18192000美元可转换优先股为162147000美元累计亏损为 - 198474000美元股东总赤字为 - 158975000美元[12][13] 公司业务概述 - 公司正在开发针对多种遗传疾病的疾病修饰疗法通过调节健康蛋白来提供治疗益处利用调节RNA（regRNAs）来放大信使RNA（mRNA）其专有RAP平台可生成针对与单倍体不足和隐性部分功能丧失疾病相关基因的regRNAs的候选治疗药物[9]