文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Immix Biopharma宣布NEXICART - 1 NXC - 201在复发/难治性AL淀粉样变性的额外临床数据将在即将举行的第66届美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告，NXC - 201在该疾病治疗中展现出有前景的结果 [2][3] 公司信息 - Immix Biopharma是一家临床阶段生物制药公司，致力于为AL淀粉样变性和特定免疫介导疾病开发细胞疗法，其领先候选产品为NXC - 201 [2][10] - NXC - 201是一种空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，已在美国和欧盟获得孤儿药指定（ODD） [6][7][10] - NXC - 201在AL淀粉样变性中未显示出任何神经毒性，细胞因子释放综合征（CRS）持续时间短，支持其扩展到特定免疫介导疾病 [6][10] 临床试验 NEXICART - 1 - 是一项在美国以外进行的开放标签1b/2期临床试验，针对复发/难治性多发性骨髓瘤和复发/难治性AL淀粉样变性患者（包括心功能受损和既往接受过BCMA靶向治疗的患者），主要目的是评估NXC - 201的安全性和有效性 [4] NEXICART - 2 - 是一项在美国进行的开放标签、单臂、多中心1b/2期剂量扩展临床试验，针对复发/难治性AL淀粉样变性患者，预计招募40名心功能良好且未接受过BCMA靶向治疗的患者 [5] - 研究设计有标准的6名患者安全导入期，评估两个剂量（1.5亿和4.5亿CAR + T细胞），两个剂量水平在NEXICART - 1研究中均使复发/难治性AL淀粉样变性患者产生完全缓解 [5] - 主要终点是根据共识建议的完全缓解率和总体缓解率 [5] 行业数据 - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的患病率预计每年增长12%，到2024年约为33,277名患者 [9] - 淀粉样变性市场在2017年为36亿美元，预计到2025年将达到60亿美元 [9] ASH会议信息 - 会议名称为第66届美国血液学会（ASH）年会及博览会，地点在加利福尼亚州圣地亚哥 [3] - 报告标题为“抗BCMA嵌合抗原受体T细胞（CART）治疗复发和难治性AL淀粉样变性的疗效和安全性”，出版物编号为894 [3] - 报告日期为2024年12月9日，会议时间为下午2:45 - 4:15，报告时间为下午4:00 PT [1][3] 治疗效果 - 在接受过中位4线既往治疗的复发/难治性AL淀粉样变性患者中，观察到75%（12/16）的完全缓解率 [1]