文章核心观点 Biohaven更新taldefgrobep alfa在脊髓性肌萎缩症（SMA）和肥胖症的开发计划，该药物在试验中展现出一定疗效，公司拟在2024年第四季度加速其临床计划；Scholar Rock的相关药物试验也取得积极成果，受此影响其股价上涨 [1][5] 分组1：taldefgrobep alfa在SMA研究情况 - taldefgrobep在SMA研究的所有时间点运动功能测量-32量表（MFM - 32）上有临床意义改善，但治疗组在48周主要结果上与安慰剂+标准治疗（SOC）组无统计学差异 [1] - 在与年龄、行走状态、背景治疗和基线肌生长抑制素存在情况等相关的临床相关和生物标志物定义亚组中观察到疗效信号 [2] - 意外有35%的受试者基线时肌生长抑制素无法测量，且各治疗组在一些遗传因素（SMN2拷贝数、种族）上存在不平衡 [2] - 按种族和族裔预先指定亚组分析显示，最大研究人群（87%为白人；n = 180）中，taldefgrobep治疗在48周时MFM - 32较基线改善2.2分，安慰剂+SOC组改善1.1分（p < 0.039） [3] - 非白人受试者（n = 26）安慰剂反应高于预期，48周时在MFM - 32上与安慰剂无差异（p = 0.24） [3] 分组2：taldefgrobep alfa在肥胖研究情况 - 在总体研究人群中，taldefgrobep较安慰剂+SOC组更能降低总体脂肪质量百分比变化（p = 0.008） [4] - taldefgrobep组在瘦肌肉质量和骨密度上较安慰剂+SOC组有更大数值增加 [4] - Biohaven打算在2024年第四季度加速taldefgrobep临床计划，推进针对超重和肥胖成年人的自我注射自动注射器 [4] 分组3：Scholar Rock相关情况 - Scholar Rock正在开发用于SMA的抑制肌生长抑制素激活的研究性全人单克隆抗体apitegromab [5] - 10月，Scholar Rock的apitegromab治疗SMA的3期蓝宝石试验达到主要终点，在运动功能上较安慰剂有统计学显著和临床意义的改善 [5] 分组4：股价表现 - 周一收盘时，SRRK股价上涨33.2%，至39.85美元；BHVN股价上涨0.91%，至46.01美元 [6]