文章核心观点 - BofA Securities 将 Editas Medicine Inc (EDIT) 的评级从买入下调至表现不佳,主要原因是短期内缺乏价值驱动催化剂 [1][5] 公司动态 - Editas Medicine 在第三季度财报中宣布,已聘请投资银行领导 reni-cel (renizgamglogene autogedtemcel, 之前为 EDIT-301) 的合作或授权过程 [1] - 公司正在开发 reni-cel 用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血 [2] - 公司计划在12月的美国血液学会年会上分享来自28名镰状细胞病患者的 RUBY 试验的额外临床和患者报告结果数据 [2] - 公司已完成β地中海贫血 EdiTHAL 试验成人组的入组,并继续进行患者给药 [2] - 公司宣布将重点转向体内开发,特别是针对镰状细胞病和地中海贫血的脂质纳米颗粒 (LNP) 制剂 [3] - 尽管在造血干细胞和祖细胞 (HSPCs) 中编辑率为29%,红细胞中表达胎儿血红蛋白 (HbF) 的比例约为20%,但仍需更多证据证明功能益处并推进临床试验 [3] - 由于 reni-cel 的优先级降低和体外疗法竞争环境的加剧,BofA 将镰状细胞病和β地中海贫血的成功概率估计从60%降至10% [4] - 分析师将目标价从13美元下调至1美元 [5] - 截至周一最后检查时,EDIT 股价下跌0.41%,至2.43美元 [6] 行业竞争 - 竞争对手如 Beam Therapeutics Inc (BEAM) 和 CRISPR Therapeutics AG (CRSP) 正在大力投资其体内项目,用于镰状细胞病和地中海贫血,并拥有更好的临床试验制造和开发准备 [4]