文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Soleno Therapeutics宣布FDA延长其治疗普拉德-威利综合征（PWS）的新药DCCR的新药申请（NDA）审查期，新目标行动日期为2025年3月27日 [1] 公司动态 - 公司于2024年6月27日向FDA提交DCCR的NDA，8月FDA接受申请并给予优先审查 [3] - FDA因对近期信息请求的回复构成NDA重大修订，将处方药用户付费法案（PDUFA）目标日期延长三个月，未提及安全、疗效或制造方面担忧 [2] 疾病介绍 - PWS发病率约为每15000例活产中有1例，标志性症状是食欲过盛，还包括行为问题、认知障碍等特征，目前无获批疗法治疗该疾病食欲、代谢等方面问题 [4] 产品介绍 - DCCR是含二氮嗪胆碱的新型缓释剂型，每日服用一次，其母分子二氮嗪已用于治疗一些罕见病，但未获批用于PWS，公司为其在PWS治疗方面建立专利保护 [5] - DCCR开发计划有五项一期和三项二期临床研究数据支持，在PWS三期临床中显示出改善食欲过盛等症状的潜力 [5] 公司概况 - Soleno专注于罕见病新型疗法的开发和商业化，其主要候选药物DCCR的NDA正在接受FDA审查并获优先审查 [6]