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FDA Begins Review of Alnylam's sNDA for Expanded Amvuttra Use

文章核心观点 - 艾尔建医药(Alnylam Pharmaceuticals)的Amvuttra补充新药申请获FDA优先审评,有望获批治疗ATTR - CM;BridgeBio Pharma的acoramidis获批治疗ATTR - CM;还介绍了两家公司其他产品情况及相关股票表现 [1][2][11] 艾尔建医药(Alnylam Pharmaceuticals)相关情况 产品申请情况 - Amvuttra补充新药申请获FDA优先审评,预计2025年3月23日有最终决定,FDA不计划召开咨询委员会会议 [1][2] - 若获批,vutrisiran将成美国首个可治疗hATTR多神经病和ATTR淀粉样变性心肌病的疗法,申请获HELIOS - B研究积极结果支持 [3] - vutrisiran治疗ATTR - CM的监管申请也在欧盟审评中,获批后有望成新治疗标准,扩大适用患者群体推动公司增长 [8] 产品效果及销售情况 - HELIOS - B研究显示vutrisiran降低ATTR - CM患者死亡率和心血管事件,改善功能、生活质量和心力衰竭症状,安全性与治疗hATTR多神经病一致 [5][6] - Amvuttra是公司关键增长驱动力,2024年前9个月销售额6.939亿美元,同比增长79%,产品需求良好 [7] 其他产品情况 - 其他上市产品有治疗急性肝卟啉症的Givlaari、治疗1型原发性高草酸尿症的Oxlumo注射剂 [9] - 与诺华合作销售治疗高胆固醇血症的Leqvio,诺华获FDA批准扩大其标签适用范围 [10] 股票情况 - 年初至今,公司股价上涨31.1%,而行业下跌9%,目前Zacks排名为3(持有) [4][14] BridgeBio Pharma相关情况 产品获批情况 - 公司管线候选药物acoramidis获批治疗成人ATTR - CM,商品名Attruby,周一股价上涨16.1% [11] - 获批基于III期ATTRibute - CM研究积极结果,Attruby是首个标签明确TTR近乎完全稳定的获批产品 [12] - 该药物在欧盟治疗ATTR - CM的监管申请正在审评中,预计2025年有决定,公司已授予拜耳在欧盟商业化权利 [13] 市场情况 - 获批提升公司产品组合,目标市场机会150 - 1200亿美元,转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性不治疗预后差 [13] 推荐股票情况 - Allogene Therapeutics目前Zacks排名为2(买入),过去60天2024年和2025年每股亏损预估收窄,年初至今股价下跌29% [14] - 该公司过去四个季度三次盈利超预期,一次相符,平均惊喜率9.42% [15]