公司动态 - 公司Intellia Therapeutics的基因编辑候选药物Nexiguran ziclumeran（nex-z，也称为NTLA-2001）获得FDA的再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）[1] - RMAT认定使nex-z有机会与FDA官员进行更多接触，并安排早期会议讨论潜在的替代或中间终点，从而加速产品的生物制品许可申请（BLA）审批[2] - 公司股价在消息公布后上涨3.4%，但今年以来累计下跌51.6%，而行业整体下跌9%[3] - FDA的RMAT认定基于nex-z在I期研究中的中期数据，显示单次治疗可快速、深度且持久地降低TTR水平，可能阻止并逆转疾病[4] - 公司与Regeneron Pharmaceuticals合作开发nex-z，Regeneron承担25%的开发成本和商业利润[5] - FDA已批准公司的新药临床试验申请（IND），计划在2024年底前在美国以外的地区启动关键III期MAGNITUDE-2研究，评估nex-z治疗ATTRv-PN的效果[6] - 目前正在进行III期MAGNITUDE研究，评估nex-z在ATTRv-CM患者中的安全性和有效性，若数据积极，将支持全球范围内的监管申请[7] 行业动态 - 公司目前Zacks评级为3（持有），而生物科技行业中Spero Therapeutics和Castle Biosciences的评级为1（强力买入）[8] - Spero Therapeutics的2024年每股亏损预期从1.59美元收窄至1.13美元，2025年每股亏损预期从1.54美元收窄至54美分，今年以来股价下跌21.7%[9] - Castle Biosciences的2024年每股亏损预期从58美分收窄至8美分，2025年每股亏损预期从2.13美元收窄至1.88美元，今年以来股价上涨36.8%[10] - Castle Biosciences在过去四个季度中每个季度的盈利均超出预期，平均超出幅度为172.72%[11]